基因药物靶向递送系统，是将基因导入靶细胞进行表达的载体，其性质的优劣直接影响基因药物的递送效率、靶向性。
基因药物是现阶段最受关注、未来市场潜力巨大的一类生物医药，可以用来治疗肿瘤、遗传性疾病、罕见病等难以治愈疾病，通常是利用核糖核酸（RNA）干扰技术来实现基因治疗，例如采用mRNA（信使核糖核酸）、siRNA（小干扰核糖核酸）、shRNA（短发夹核糖核酸）等，直接作用于基因发挥治疗效果。
现阶段，已经开发问世的基因药物靶向递送系统包括非病毒类、病毒类两大类，前者包括脂质体、纸质纳米粒、聚合物等，后者包括腺病毒、腺相关病毒、慢病毒等。其中，脂质纳米粒利用脂质包裹药物进行递送，具有安全性、高效性特征，目前应用比例较高。
对基因药物靶向递送系统进行修饰，可以提高递送性能，降低基因药物给药剂量。例如利用N-乙酰氨基半乳糖（GalNAc）修饰的基因药物可实现精准递送，是一种高效基因药物靶向递送系统。目前，美国Alnylam公司已经开发出多款GalNAc-siRNA药物，部分已经上市，例如适用症为急性肝卟啉病的Givlaari，部分产品处于临床试验阶段。
我国政府对基因药物靶向递送系统技术发展也极为重视。2023年3月，科技部发布的2023年度国家重点研发计划“基础科研条件与重大科学仪器设备研发”重点专项中，提出建立基因药物高效靶向递送系统，实现适配mRNA、siRNA及基因编辑等基因序列的包封和体内高效靶向递送。
我国基因药物靶向递送系统相关研究成果不断问世。2023年，北京大学团队构建了一种新的重组病毒样纳米粒（reBiosome），免疫原性显著降低，弱酸病灶基因递送效率显著增强，有望作为高效、安全、靶向递送基因药物载体用于重大疾病的基因治疗。
新思界
行业分析人士表示，基因治疗是精准治疗的重要发展方向，但基因药物价格高昂，目前市场渗透率低。基因药物靶向递送系统直接影响基因药物的治疗效果，是限制基因药物开发与应用重要因素之一。开发能够大规模量产的基因药物靶向递送系统，不仅能够加快基因药物产量释放，还能够降低生产成本，有利于提高基因药物市场普及率。
