8月2日，阿斯利康及其血液学研发卓越中心Acerta Pharma宣布，美国FDA向其在研新药acalabrutinib颁发了突破性疗法认定，用于至少接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)患者。这也是继PD-L1抑制剂Imfinzi在昨日获得突破性疗法认定后，阿斯利康在本周斩获的第2项突破性疗法认定。值得一提的是，这是阿斯利康在血液癌症的治疗领域收获的首个突破性疗法认定。
套细胞淋巴瘤(MCL)是一种高侵袭性的B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)，患者预后很差。治疗这种恶性疾病，也是血液癌症新药研发人员的一个目标。
Acalabrutinib是一种具有高选择性、强效的Bruton酪氨酸激酶(BTK)共价抑制剂，在临床前试验中观察到的非靶向活性极小。这一正在开发中的新药有望用于治疗多发性B细胞癌和其他癌症。
Acalabrutinib的开发项目包括治疗慢性淋巴性白血病(CLL)、MCL、华氏巨球蛋白血症(WM)、滤泡性淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、多发性骨髓瘤的单药和组合疗法，以及治疗实体肿瘤的单药和联合试验。总共有超过2000名患者，多于25个使用acalabrutinib的临床试验正在进行或已经完成。2015年9月，acalabrutinib由FDA颁发用于治疗MCL的孤儿药资格，并于2016年3月由欧盟委员会颁发治疗CLL、MCL和WM的孤儿药资格 。
FDA的这项突破性疗法认定，是基于acalabrutinib在一项名为ACE-004的2期临床试验中展现出的良好临床数据。这一认定能加快新药的开发与审评，有望加速这款用于治疗严重疾病的新药的上市流程。这是血液学领域一个令人兴奋的里程碑。Acalabrutinib是一种有效的、不可逆的BTK抑制剂，对其靶标具有很高的特异性。如果得到批准，那么患有这种灾难性疾病的患者将可能迎来具有临床意义的治疗新选择。
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医药行业分析人士表示，对于那些未在当前治疗中得到缓解的MCL患者来说，迫切需要新的疗法，MCL用药市场需求远未满足。Acalabrutinib的突破性疗法认定将尽快将这一潜在的新药带给需要的患者，缓解市场需求。
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