南京传奇生物的CAR-T数据令很多人对中国生物医药另眼相看。除了bluebird bio/Celgene、Kite、Juno等知名的CAR-T疗法新锐外,来自中国的南京传奇生物科技(Nanjing Legend Biotech)给业内带来了惊喜,这家公司的CAR-T疗法在多发性骨髓瘤的治疗上展现了非常优异的成绩。CAR-T,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年,但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效,被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。
由南京传奇带来的CAR-T疗法LCAR-B38M是一款靶向BCMA(CD269)的CAR-T疗法,这类蛋白在血液癌症细胞上普遍存在。在一项有35名复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中,该疗法的客观缓解率达到了100%。在最早接受治疗的19名患者里,14名达到了严格的完全缓解(sCR),剩下5名出现部分缓解,其中4名的状况非常良好。值得一提的是,该试验中5名经治超过1年的患者依旧处于sCR期。这些数据强烈表明这款CAR-T疗法能让多发性骨髓瘤出现缓解。对于难治的癌症来说,如此高的缓解率相当罕见。这表明免疫疗法与精准医学的研究终于迎来了回报。我们希望在多发性骨髓瘤与其他癌症的成功治疗基础上,能迎来更多新研究。
新药被认为是最复杂的智力活动之一,所以中国新药研发被世界认同是值得庆祝的进展。中国在很多方面已经具备参与新药研发的全球竞争,千人计划吸引大批海归、本土人才培养进步显著、药监改革与世界接轨等有利因素,信息的国际化令全世界平等分享新靶点数据,中国频繁举办的高端学术会议也加快了新思路的传播。中国生物制药走向世界是指个别项目有望在欧美上市,要出现默沙东这样的巨无霸企业还要假以时日。这样企业不仅研发要设施全面,在欧美主要市场的运作推广、注册、政策游说等方方面面都要非常坚实。中国还存在不少短板,就是万事俱备的欧美也有惠氏、普强、先灵这样的大企业不断从人间蒸发。能参与世界新药的竞争已经是个巨大的进步,毕竟有能力发现新药的国家屈指可数。
新思届
医药行业分析人士表示,CAR-T在生物制药也算是高科技项目,传奇生物与美国蓝鸟前后脚完成针对BCMA这个新靶点的CAR-T一期临床数据非常不容易。这是中国新药研发与世界前沿最接近的一次,对其它企业是个鼓励。中国生物制药正在成为世界新药的一股强劲力量,将来会为世界发现新药。
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