LSD1具有多种生物学功能，主要包括促进肿瘤增值、抑制能量代谢、促进脂肪合成、抑制脂解和调控细胞分化等。因此，LSD1成为潜在的药物作用靶标。LSD1抑制剂通过抑制肿瘤细胞中LSD1的高表达或活性，进而影响肿瘤细胞的生长、转移和侵袭，LSD1成为新的靶向药物的靶标，LSD1抑制剂成为新一代靶向药物。
另外，由于LSD1抑制剂具有高选择性、毒副作用小等特点，这决定了其尤其适合身体虚弱的晚期患者使用，因为这类患者的身体状况无法承受化疗、放疗带来的副作用，又不能通过手术对病灶进行清除（病灶已经发生扩散，很难彻底排查并切除）。LSD1抑制剂主要适用于化疗无效或者无法耐受化疗的小细胞肺癌患者，该阶段病患的病情多属于广泛期，采取靶向治疗是比较合适的选择。
虽然针对LSD1抑制剂的研究成果不断增多，但是针对LSD1抑制剂进行临床研究进展如下：
1、罗氏研发的ORY-1001 (RG-6016)化合物，其作用机理：ORY-1001 (RG-6016)是一种口服具有活性的，选择性的，赖氨酸特异性脱甲基酶LSD1/KDM1A抑制剂，IC50为<20 nM，对相关的FAD依赖性氨基氧化酶具有高度选择性；适应症：急性髓性白血病。
2、葛兰素史克研发的GSK2879552的化合物，其作用机理：组蛋白去甲基化酶LSD1口服活性不可逆抑制剂，具抗癌活性；适应症：小细胞肺癌、急性髓性白血病。
3、Oryzon研发的ORY-2001的化合物，其作用机理：高选择性的双LSD1-MAOB抑制剂，它是第一个组蛋白去甲基化酶抑制剂在中枢神经条件下进行人体测试；适应症：阿尔茨海默病、亨廷顿舞蹈症、帕金森氏病。
新思界产业研究员认为:目前，仅有罗氏、葛兰素史克和Oryzon开展了三种药品的临床研究，且处于临床二期和临床一期阶段，到真正投放市场还有很长的路要走。
