血管生成是指从已有的毛细血管或毛细血管后静脉发展而形成新的血管，主要包括：激活期血管基底膜降解；血管内皮细胞的激活、增殖、迁移；重建形成新的血管和血管网，是一个涉及多种细胞的多种分子的复杂过程。血管形成是促血管形成因子和抑制因子协调作用的复杂过程，正常情况下二者处于平衡状态，一旦此平衡打破就会激活血管系统，使血管生成过度或抑制血管系统使血管退化。血管生成导致视力丧失和失明，是增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）、湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和早产儿视网膜病变（ROP）等几种退行性眼部疾病的一种特征。
在一项新的研究中，研究人员利用基因编辑技术CRISPR-Cas9成功地阻止视网膜中的血管生成，这可能导致人们为以病理性眼球内血管生成为特征的眼部疾病开发出新的疗法。尽管血管内皮细胞生长因子（VEGF）抑制剂在抑制新血管生长和减少PDR、AMD等视网膜疾病中的血管泄漏中取得成功，但是一些治疗上的挑战依然存在，也就是需要持续治疗以及需要一种治疗对抗VEGF疗法不作出反应的大多数患者的方法。
血管内皮细胞生长因子受体2（VEGFR2）在血管生成中发挥着至关重要的作用。CRISPR-Cas9系统能够被用来编辑VEGFR2基因，从而阻止眼球内病理性血管生成。多种眼部疾病的一个临床上的特征是眼球内病理性血管生成，即视网膜中的血管开始在视网膜表面上长出新的异常的血管。随着这种损伤继续发展，这些血管能够泄漏、破裂或者导致视网膜脱落，最终导致视力受损。
CRISPR-Cas9是一种强大的新技术，能够靶向编辑基因组中的特定位点。在这项新的研究中，这些研究人员利用腺相关病毒（AAV）运送靶向VEGFR2的CRISPR-Cas9系统。VEGFR2是导致血管生成的一种至关重要的蛋白。单次注射这种系统能够阻止临床前模型中的视网膜血管生成。
新思界
医药行业分析人士表示，基因组编辑技术获得几乎所有医学领域的广泛关注，研究证实CRISPR-Cas9系统是一种精准而又高效的工具，有潜力治疗与血管生成相关的疾病。很多研究人员对这一新的疗法来阻止以眼球内病理性血管生成为特征的眼部疾病中的视力丧失保持谨慎的乐观。但是利用基因编辑技术CRISPR-Cas9成功地阻止视网膜中的血管生成这一技术还需开展进一步的研究来确定安全性和疗效。
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