皮肤癌在我国的发病率很低，但在白色人种中却是常见的恶性肿瘤之一。9月9日，赛诺菲（Sanofi）与Regeneron Pharmaceuticals宣布，美国FDA授予其PD-1抑制剂cemiplimab（也叫做REGN2810）突破性疗法认定，适用于转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）和具有局部晚期、不可切除的CSCC的成人患者。
皮肤癌即皮肤恶性肿瘤，根据肿瘤细胞的来源不同而有不同的命名，包括表皮、皮肤附属器、皮肤软组织、周围神经、黑素细胞、皮肤淋巴网状组织和造血组织等。还有一部分是发生在其他组织转移到皮肤的转移性肿瘤。转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）是仅次于黑色素瘤第二大致命的皮肤癌。CSCC早期发现有很好的预后，但如果进展到晚期将变得非常难治。进展到晚期的患者会因为多次手术移除位于头部、颈部和其它部位的CSCC肿瘤而遭遇毁容。
程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）及其配体（PD-L1）抑制剂是免疫哨点单抗药物，其应答之广度、深度、和持久性均十分罕见，是近年来肿瘤免疫疗法研究的热点。已上市的尼伏单抗（nivolumab）和潘利珠单抗（pembrolizumab）属于PD-1抑制剂，主要用于黑素瘤和非小细胞肺癌的治疗，对肾细胞癌、膀胱癌、霍奇金淋巴瘤等的疗效还在大规模临床试验中。PD-L1抑制剂阿替珠单抗（atezolizumab）、度伐单抗（durvalumab）和阿维单抗（avelumab）已被批准用于治疗尿道上皮癌，还有其他几种药物尚处于早期临床试验阶段。
Cemiplimab是一款在研PD-1抑制剂，有望改变晚期CSCC难以治疗的现状。今年6月份，两家公司在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的早期数据显示，cemiplimab可以提高CSCC患者的总体缓解率（ORR）至46.2%，疾病控制率达到69.2%。这些数据来自1期临床试验的两个扩展队列，包含了26名晚期CSCC患者。目前，2期临床试验EMPOWER-CSCC 1正在招募患者。
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医药行业分析人士表示，CSCC是突变率最高的癌症之一，可能导致了这一研究结果，实体肿瘤对PD-1抗体的高反应率。这些结果颇具希望，表明PD-1通路是这些患者的重要治疗靶点。同时，Cemiplimab药物已经获得FDA颁发的快速通道资格。两家公司计划于2018年初为cemiplimab提交生物制剂许可申请。FDA的这项认定可以加速这一针对严重致死疾病的药物的开发和审查。
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