目前,科学家们寻求基因治疗时,要么靶向性永久改变细胞DNA的方法,要么对细胞造成短期破坏的方法,但不能够严格应用于特定的细胞。现在,科学家们有了第三种选择。科学家们寻求一种简单的、柔和的方法来提供短期的基因治疗,他们有了一个新的工具:纳米粒子。科学家开发的纳米粒子将使搭载的基因材料递送到特定的细胞,对于特定细胞做一个简单的改变可以产生永久的治疗效果。
纳米粒子能够柔和的、短期的提供基因编辑蛋白到特定的细胞这是“真正的关键”,这使得新方法脱颖而出,新方法可能有一天也会足够简单,在世界范围内灵活的进行短期的基因治疗。目前的方法通常需要工程化细胞,这需要专业的技术,而新方法则有望在缺乏这样专业技术的地区使用。
我们的细胞依赖蛋白质运行,而我们的DNA以基因的形式携带着蛋白质的“配方”。当一个基因工程师添加了一个新的基因到细胞中,细胞“读取”了基因并产生新的蛋白质,并且获得了蛋白质所提供的功能。科学家已经使用这种仔细重置的细胞DNA来改善健康,例如,细胞免疫治疗的先驱旨在帮助拯救癌症患者的生命,通过给到经过基因重组的免疫细胞来摧毁癌症。
迄今,遗传工程师需要在两种方法之间做出选择:首先,是一个长期策略,例如那些使用细胞免疫疗法或者干细胞基因治疗。第二种方式,称为电穿孔法,不会永久的改变细胞的DNA,但是依然会有明显的弊端。现在科学家将两种方法的优点结合在了一起,得到了一种非常柔和、又具有靶向性并且只造成短期影响的技术。
纳米粒子由捆绑的合成信使RNA组成,用一种可被生物降解的外壳包被。合成的信使RNA相比于天然的RNA来说更加安全和稳定。外壳上布满了可以帮助纳米粒子精确靶向正确细胞类型的分子。科学家发现,在纳米粒子被目标细胞吸收后的几个小时内,这些细胞就会根据所接收到的新信使RNA开始大量合成蛋白质。然后,在几天内,随着信使RNA的降解,蛋白质的生成就停止了。
新方法很简单:纳米粒子以一种干燥的形式出现,只是需要在被添加到细胞中之前,加入少量的水和做少量的混合即可。你可以在打包所有不同的(基因疗法)组件,进一步改善你的细胞产品的治疗潜力,而不需要额外的制造步骤。
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医药行业分析人士表示,纳米粒子还拥有广泛的潜在应用,有望通过基因编辑来解决大量的疾病,从血液失调到HIV感染。通过分子剪刀编辑细胞的DNA来制造抗艾滋病病毒的纳米粒子。纳米粒子有可能使现在复杂的多步过程变得更加简单,这使得研究人员能够只需一步就可以对正确的细胞进行基因编辑。未来经过大量的调整和测试后,纳米粒子有望在患者体内进行短期基因治疗。
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