基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
经过接近30年的研究与实验，通过修改DNA来治疗疾病的基因治疗方法已经成为当今临床治疗工具的一部分，正在为医学领域带来多个新的治疗选择。新思界
产业研究中心出具的《
2020年全球及中国基因治疗产业深度研究报告》显示，全球基因治疗市场规模将从2019年的45亿美元增长到2024年的150亿美元，复合年增长率为27.2％。癌症和其他基因疾病的高发病率，基因治疗可获得医疗报销，以及新产品的推出是推动基因治疗市场规模增长的主要因素。
按载体划分，非病毒载体细分市场占基因治疗市场的最大份额
按载体划分，基因治疗市场细分为病毒和非病毒载体市场。非病毒载体在2018年占据了最大的市场份额，主要原因是基于寡核苷酸的非病毒载体基因疗法的高市场渗透率，在接下来的时间段内，非病毒载体依然为基因治疗的主流。
用于癌症的基因疗法的需求有望高速增长
基于适应症划分，基因治疗市场分为神经系统疾病、癌症、肝病、杜氏肌营养不良症和其他适应症。神经疾病部分占市场最大的份额，但是，由于癌症的发病率增加和对CAR-T细胞疗法的需求不断增加，在预测期内用于治疗癌症的基因治疗市场将以最高的复合年增长率增长。
北美地区是基因治疗产品的最大区域市场
全球基因治疗市场细分为北美、欧洲、亚太地区和其他地区。北美占据了最大的市场份额，其次是欧洲。此外，在预测期内，估计北美市场的增长率也是最高的。诸如慢性病患病率上升，医疗保健支出居高不下，先进的医疗保健基础设施的存在，有利的报销情况以及该地区主要市场参与者的存在等因素正在推动北美市场的增长。
全球在基因治疗市场中的主要企业包括：Biogen（美国），Sarepta Therapeutics，Inc.（美国），Gilead Sciences，Inc.（美国），Novartis AG（瑞士），Amgen，Inc.（美国），Spark Therapeutics， Inc.（美国），MolMed SpA（Itlay），Orchard Therapeutics plc。（英国），深圳市赛百诺基因技术有限公司（中国），Alnylam Pharmaceuticals，Inc.（美国），人类干细胞研究所（俄罗斯），Anges公司（日本），Dynavax Technologies（美国），Jazz Pharmaceuticals，Inc.（爱尔兰）和Akcea Therapeutics（美国）。
