小核酸药物迎来快速发展时期 行业规模不断扩大

　　小核酸药物又被称为RNAi技术药物，由于具备特异性强、设计简便、研发周期短、靶点丰富、转化基础丰厚等优点，是当前生物医药领域研究的重点。经过多年发展，在近五年来，全球小核酸药物的研究出现突破性成就，多种小核酸药物相继上市。截止到2019年底，全球上市了约有11种小核酸药物。

 

　　从小核酸药物治疗领域来看，当前小核酸药物主要治疗领域超过20多种，主要有肿瘤、杜氏肌营养不良、脊髓性肌萎缩、青光眼、糖尿病视网膜病变、肾脏疾病、心血管疾病、囊性纤维化、哮喘、关节炎、非酒精性脂肪性肝炎等多种疾病，其中杜氏肌营养不良、肿瘤、囊性纤维化等为药物研发的重点领域。就发展来看，由于小核酸药物兼具基因修饰和传统药物的双重优点，因此在基因遺传性疾病和病毒感染性疾病将由重大作用，以上领域或将成为小核酸药物未来研发的重点。

 

　　小核酸药物已有多款药物获批，切实现商业化发展，如Nusinersen，主要用于治疗治疗脊髓性肌萎缩症，截止2019年累计销售额已经达到45亿美元以上；Patisiran是在2018年获FDA批准的药物，主要用于治疗家族性淀粉样多发性神经病，在2019年销售额已经达到2亿美元左右。由以上部分小核酸药物市场销售状况来看，预计到2025年全球小核酸药物市场规模将突破100亿美元。

 

　　根据新思界产业研究中心发布的《2020-2025年中国小核酸药物行业细分市场需求及开拓机会研究报告》显示，我国人口基数庞大，在人口老龄化速度加快的背景下，肝炎和肿瘤患病率不断提升，因此预计小核酸药物在我国市场约有350亿元的发展空间。由于我国小核酸药物发展空间巨大，因此国外技术发达的公司目前正在积极布局我国市场，不断抢占国内市场份额。

 

　　在生产方面，国内小核酸药物发展相对薄弱，欧美在研究以及生产方面具备优势。当前，在全球中具有代表性的小核酸药物专项研究企业有Sarepta、Alnylam、Ionis、Arrowhead、Quark 、Dicerna、Wave、Arbutus等，以及综合性药物研究企业，如罗氏、GSK、赛诺菲、阿斯利康等。在国内，当前小核酸药物研究中上市的企业有舒泰神、香雪制药，以及部分具有代表的企业瑞博生物、圣诺制药、百奥迈科、歌礼生物、吉玛基因等。

 

　　新思界产业分析人士表示，小核酸药物研究周期短、设计简便、靶点丰富，能够针对多种病状，因此是当前各国生物研究的重点方向，小核酸药物行业近几年快速发展，十多种药物达到上市要求。我国小核酸药物发展潜力较大，但在生产方面国内企业弱于国际企业，国内市场被国际企业占据，未来国产替代空间较大。

 

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