目前癌症的治疗方法分为五大类，即手术、放射治疗、化疗、分子靶向治疗以及肿瘤免疫疗法。癌症的靶向治疗通常分为两种，即小分子靶向药物和抗体类药物。小分子靶向药物是通过化学合成、以肿瘤细胞的特异性突变作为靶点的药物，主要集中在蛋白酪氨酸激酶剂、蛋白酶和其他种类，可用于治疗癌症、白血病等。进入体内后，小分子靶向药物会和特定的细胞蛋白质结合发挥作用，能够特异性地阻断病变细胞生长、增殖过程中所必需的信号传导通路，抑制其生长和裂解，从而达到治疗的目的。
与传统抗癌化学治疗药物相比，小分子靶向药特异性更强。化疗药物系统毒性较大，通常其在作用于癌细胞的同时，也会杀死其它人体健康细胞；而分子靶向药物可以通过特异性针对癌细胞，从而减少对其它健康细胞的负面影响。因此，小分子靶向药对人体的安全性更好，副作用更低。根据新思界产业研究中心发布的
《2020-2025年中国小分子靶向药行业市场深度调研及发展前景预测报告》显示，随着我国大健康产业的快速发展，以及精准医疗需求日新月异，小分子靶向药由于医保覆盖扩大、支付能力增强、市场教育加深以及越来越多的创新型小分子靶向药获批，发展迅速。预计2025年将达到365亿元，期间年复合增长率为16.8%。
2002年，伊马替尼在中国获批上市，成为中国首个获批上市的小分子靶向药物。此后，中国小分子靶向药物市场一直由跨国药企的产品占据，如辉瑞、诺华、拜耳等，直至2011年埃克替尼获批用于非小细胞肺癌的治疗。随着近年来市场需求的增加以及研发投入的提高，中国很多企业开始自主研发本土知识产权的小分子靶向药物；其中有一些药物已获批上市，更有许多药物正在研发过程中。2020年1-6月，中国已批准5个国产抗肿瘤靶向药物，包括江苏豪森药业的甲磺酸阿美替尼片和苹果酸舒尼替尼胶囊、齐鲁制药的醋酸阿比特龙片、苏州特瑞药业和正大天晴药业集团的注射用硼替佐米。国内药企的抗肿瘤小分子靶向药物相对原研药的市场竞争力持续提升，市场整合加速。
由于小分子靶向药相对于传统化疗药物价格更高，相比其他成熟药物市场，国内患者支付能力十分有限，而医保覆盖程度对于患者的用药选择影响巨大。在小分子靶向药进入中国市场初期，由于大部分不在医保范围内，导致小分子靶向药市场发展缓慢。近年来，国内医疗制度不断完善，医保覆盖范围持续扩大，诸多小分子靶向药物逐步被列入了国家级或省级医保清单，刺激小分子靶向药市场需求的增长。
新思界
行业分析人士表示，目前国内小分子靶向药物在肿瘤药物市场中所占比重仍然偏小，未来随着国人医疗支付能力的提升，以及医保覆盖范围的进一步扩大，安全性更强的小分子靶向药市场规模将进一步扩大。同时，由于国内小分子靶向药行业起步晚，国内企业在产品研发、技术积累、临床应用等方面与国际水准相比仍有不小差距。为此，国内企业应加强技术研发和临床研究力度，积极开发适合终端患者需求的新型产品，增强自主创新能力。
