PCSK9是一种前蛋白转化酶家族蛋白酶K，与低密度脂蛋白（LDL）竞争性结合，形成低密度脂蛋白受体（LDL-R），导致机体通过溶酶体降解LDL的水平降低，引起外周血LDL水平升高，从而引起血脂代谢异常、动脉粥样斑块等心血管疾病。PCSK9的突变能够造成循环血脂代谢异常，PCSK9抑制剂能够有效改善LDL降解减少的状况，在治疗肝脏胆固醇疾病中有着优异的表现。
在目前肝脏胆固醇疾病治疗中，含他汀类药物是主流产品，临床应用广泛，但其存在药物疗效有限的缺点。而PCSK9抑制剂作为新型靶点药物，虽然价格较为昂贵，但能够显著的降低患者血脂水平，且对于心血管疾病也有额外的效果，因此未来PCSK9替代含他汀类药物的潜力较大。
根据新思界产业研究中心发布的
《2020-2024年PCSK9抑制剂行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示，当前在全球中，已经获批上市的PCSK9抑制剂主要有两种，分别为安进生产的依洛尤单抗以及赛诺菲和再生元联合生产的阿利西尤单抗，两款药物均在2015年获得FDA批准上市，依洛尤单抗在2018年获得NMPA批准在我国上市，适应症为高胆固醇血症以及成人动脉粥样硬化性心血管疾病；阿利西尤单抗于2019年在我国上市，适应症为高胆固醇血症。
临床试验表明，PCSK9抑制剂降低LDL-C水平在40%以上，对于患有顽固性高胆固醇血症患者在应用他汀类药物治疗时加用PCSK9抑制剂，可以使LDL-C水平降低45%-70%，效果较为显著。在安全性方面，最常见的副作用为注射部位的肌酸激酶升高等，尚未发现严重或致命不良反应，安全系数相对较高。综合来看，PCSK9抑制剂未来发展前景较好，随着PCSK9抑制剂在我国上市，我国PCSK9抑制剂市场规模不断扩增，预计到2025年行业规模将达到20亿元左右。
PCSK9抑制剂行业发展前景广阔，吸引较多企业入局进行药物研究，国内恒瑞医药、信达生物、君实生物、康方生物等药企均入局该领域，已有部分企业进入临床阶段，预计未来几年将陆续有本土PCSK9抑制剂实现上市。
新思界
产业分析人士表示，PCSK9抑制剂在肝脏胆固醇疾病治疗中效果显著，当前我国人口结构老龄化，肝脏胆固醇发病率提升，PCSK9抑制剂未来市场发展潜力巨大。目前全球已实现上市的PCSK9抑制剂种类较少，我国市场需求被外企占据，国内药企布局较晚，当前多处于研发阶段，未来实现国产替代的空间广阔。
