抗肿瘤靶向小分子药物是通过化学合成、以肿瘤细胞的特异性突变基因作为靶点的药物，是抗肿瘤靶向药物的一种。抗肿瘤靶向药物可针对特定靶点产生作用，较之传统化疗药物副作用更小，是目前抗肿瘤药业的主要发展方向之一。抗肿瘤靶向小分子药物分子量较小，可以进入细胞内部产生作用，药物稳定性强于大分子药物。相较于传统抗癌化疗药物，抗肿瘤靶向小分子药物特异性高、安全性好、副作用少，可通过抑制特定癌症基因、蛋白质，或者破坏利于癌细胞生长、生存的微环境，抑制或阻断肿瘤进展。抗肿瘤靶向小分子药物代表药物如吉非替尼、厄洛替尼、舒尼替尼、阿帕替尼、索拉非尼等。其他抗肿瘤靶向小分子药物类型还有组蛋白去乙酰化酶类抑制剂（HDACI，如伏立诺他）、雷帕霉素靶蛋白抑制剂（如依维莫司、坦西莫司）等。
近年，全球癌症患病率不断升高，抗肿瘤靶向小分子药物较之传统化疗药物具有更好的疗效和更少的副作用，为延长患者总生存期、提升患者生命质量作出了巨大贡献，市场需求逐年扩大。同时，全球抗肿瘤靶向小分子药物研发活动不断取得重要突破，吸引了较多投资，进一步助推了抗肿瘤靶向小分子药物行业的发展。未来，随着癌症患者进一步增多、抗肿瘤靶向小分子药物全球可及性的提升以及癌症治疗方案的不断发展优化，抗肿瘤靶向小分子药物需求还将持续增长，市场前景持续向好。据新思界发布的《
2020-2025年抗肿瘤靶向小分子药物行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示，2019年，全球抗肿瘤靶向小分子药物市场规模近3800亿元，其中，中国市场规模不到200亿元。
新思界
分析人士认为，从抗肿瘤靶向小分子药物产业全球区域布局来看，医药研发活动对技术及资金要求较高，因此全球抗肿瘤靶向小分子药物创新研发主要集中于北美、欧洲和亚洲，特别是北美欧亚的发达国家，创新研发实力更强，原研抗肿瘤靶向小分子药物更多。从抗肿瘤靶向小分子药物需求市场来看，北美、欧洲医疗发展水平较高，对抗肿瘤靶向小分子药物的支付能力更强，因此也是抗肿瘤靶向小分子药物全球主要需求区域。其他地区如非洲、拉美、大洋洲等则受人口规模、经济发展状况、医疗条件、科技创新水平等因素限制，抗肿瘤靶向小分子药物创制及消费能力均较弱。因此全球抗肿瘤靶向小分子药物行业区域间发展不平衡的现象较为明显。
