基因治疗是一种改变人类基因来治疗的技术，主要是改变或者操纵基因的表达，或改变活细胞的生物学特性，从而达到治疗的作用。基因治疗主要是通过操作遗传物质来干预疾病的发生、进程，从而达到治愈疾病，被认为是癌症、遗传病和传染病在内的常规疗法目前不能治愈疾病的救治方案。基因治疗产品按照技术特点，可分为质粒DNA、病毒载体、细菌载体、人类基因编辑技术、患者源性细胞基因治疗产品。
根据新思界产业研究中心发布的
《2021-2026年基因治疗行业风险投资态势及投融资策略指引报告》显示，我国基因治疗行业起步较晚，且受政策限制较为严格，在近几年才得到较快发展，目前在国内上市的基因治疗产品仅有Spinraza、安科瑞、今又生三种。复星凯特和药明巨诺也有产品申请上市。除以上以外，我国仍有二十多个基因治疗产品处于临床适应中，主要适应症包含血友病、地中海贫血、肿瘤等疾病。随着基因治疗产品逐渐从上市，我国基因治疗市场规模不断扩大，预计到2021年底将达到500亿元，到2025年达到1200亿元以上。
在全球市场中，今又生（Gendicine）被认为是全球首款实现商品化的基因治疗药物，随着现代基因疗法的逐渐成熟，基因治疗药物行业技术壁垒逐步被攻破，随后不断有基因治疗产品上市，截止到2020年年底，全球获批的基因治疗产品达到19种左右。虽然基因治疗市场价格高昂，但由于其对于罕见病和遗传性疾病治疗的效果，未来基因治疗行业存在较大发展空间。
全球中罕见病种类多达7千多种，全球约有3亿人患有罕见病，甚至超过了癌症和艾滋病。罕见病确诊难，且无药可治，现阶段将近九成的罕见病缺乏有效的治疗手段。受人口老龄化、外部环境等因素等影响，我国罕见病患者数量较高，在2020年我国罕见病患者数量约为2千万人。随着国家政府对于罕见病防治的推动，将促使国内基因治疗行业发展。
新思界
产业分析人士表示，基因治疗作为罕见病、癌症等当前尚无完全治愈方式的疾病治疗方式，研究价值较高，当前在该领域布局的企业较多，但受制于行业技术壁垒较高，实现商品化的产品较少，大多产品尚处于在研阶段，预计未来几年将陆续要产品上市。随着基因治疗产品的陆续上市，将扩大用户范围，也将推动基因治疗行业快速发展。
