先天性高胰岛素血症(CHI)是一种个胰岛素分泌相关的疾病,主要致病原因为基因突变,可分为三种类型,分别为弥散型、局灶型、非典型。在致病基因方面,当前已知有十一中基因可突变导致CHI,主要有ABCC8、KCNJ11。
CHI的治疗以药物为主,主要治疗药物有二氮嗪和奥曲肽,其中二氮嗪是首选的治疗药物,但其也可能带来多毛症、胃肠道反应、血小板减少症、高尿酸血症及眩晕等不良反应。奥曲肽是一种生长抑制素,是胰岛素释放的潜在抑制剂,但如果大剂量使用,可能会导致严重的低血糖,长期使用还会产生耐药现象。且由于奥曲肽价格过高,应用需求受限。
CHI发病于人类出生到成长的各个阶段,其中新生儿发病率最高,约有六成左右的新生儿在出生后一个月会发生低血糖症,三成的新生儿会在出生后一年确诊。在2020年全球CHI发病人数约为15.8万人,预计到2025年将达到16.5亿人。全球CHI患者数量庞大,有利于CHI药物行业发展。
CHI的治疗主要分为药物治疗和手术治疗,但当前药物治疗效果并不明显,且缺少治疗样本,治疗效果可信度存疑。为了推动CHI药物行业的发展,未来药企需要进行合作建立数据库,有利于CHI疾病的治疗。且政府也需要制定CHI检测标准,提升患者诊疗意识。随着统一标准的提出,国内CHI确诊患者数量或将呈现增长趋势,有利于CHI药物行业的发展。
新思界
产业分析人士表示,先天性高胰岛素血症是一种罕见疾病,但在全球以及我国中的患者数量众多,未来CHI药物治疗需求较高。但目前来看,CHI治疗药物较少,且受国内CHI诊断标准的缺失,国内CHI患者的诊断和治疗受阻,未来随着标准的确立,将推动国内CHI药物市场快速发展。在全球中,现有的CHI药物不能够满足患者需求,因此未来开发CHI新药的发展空间较大。