P53基因是一种重要的抑癌基因，其位于人类17号染色体的短臂上，由11个外显子和10个内含子构成，编码分子量为53kD的蛋白。P53蛋白主要分布于细胞核浆，除此之外，P53蛋白还分布于线粒体、核仁等结构中，并且与细胞骨架有相互作用关系。P53基因抗肿瘤作用主要是阻滞细胞周期的G1/G0期，迄今为止，P53基因是发现与人类肿瘤相关性最高的基因。
P53蛋白活性受磷酸化、乙酰化、甲基化、泛素化等翻译后修饰调控，正常生理状态下，P53蛋白表达水平很低，在DNA损伤、原癌基因刺激下，P53蛋白表达水平升高，稳定性增强。但由于P53蛋白表面光滑，与化合物结合具有一定难度，因此P53靶向药研发所面临的挑战不容小觑，近年来，随着分子生物学技术的发展，P53靶向药研发进程加快。
根据新思界产业研究中心发布的《
2021-2025年中国P53靶向药市场可行性研究报告》显示，作为一种抑癌基因，P53蛋白可进入细胞核，与特异DNA结合并促进基因的表达，近年来，利用P53基因进行肿瘤治疗已经成为全球多家生物医药企业研究的热点之一。
从广义上来看，P53靶向药包括小分子靶向药、基因治疗药物、肿瘤疫苗药物等，全球范围内，包括Incuron、Aprea Therapeutics、Ascentage Pharma、MultiVi以及无锡杰西、深圳赛百诺、华夏英泰、亚盛医药等企业都在积极布局P53靶向药研发领域。目前全球至少60多个团队正在研究针对P53基因突变的治疗方法，以P53蛋白为主要研究内容的文献报道数量也远高于其他蛋白。
作为一种抑癌基因，P53靶向药的作用是复活其功能，而非抑制其功能，目前来看，受技术限制，目前调控P53基因的药物多处于临床前期阶段，P53靶向药适用症多集中在急性髓性白血病、肝细胞癌、骨髓增生异常综合症以及非小细胞肺癌等领域。
P53基因是人体重要的抑癌基因，其与人类50%的肿瘤有关，换言之，P53靶向药物理论上可造福近50%癌症患者。近年来，由于生活作息不规律、环境恶化等因素影响，全球肿瘤患者数量在不断增长，未来P53靶向药市场发展空间广阔。
新思界
行业分析人士表示，P53基因是迄今为止发现与人类肿瘤相关性最高的基因，近年来，全球关于P53靶向药的研究在不断深入。P53靶向药研发所面临的挑战不容小觑，目前来看，P53靶向药研发多处于临床阶段，但随着相关技术不断突破，以及布局企业研发能力提升，未来P53靶向药市场发展前景可期。
