基因治疗,是将基因递送到细胞用于肿瘤、遗传性疾病、传染性疾病等治疗的技术。基因递送载体,是用于装配基因,将基因导入靶细胞或宿主细胞,使基因进行表达的介质。广义上来讲,基因递送载体可用来递送siRNA、shRNA、miRNA等核酸分子。
根据新思界产业研究中心发布的
《2021-2025年基因递送载体行业深度市场调研及投资策略建议报告》显示,基因治疗在恶性肿瘤治疗、遗传性疾病治疗等方面具有重要作用。外来基因进入到人体后会被降解,无法达到治疗效果,利用基因递送载体,可将基因药物递送给靶细胞,因此其研究开发极为重要。现阶段,基因递送载体主要包括病毒载体、非病毒载体两大类。随着技术不断进步,基因递送载体材料种类不断增多。
常见的病毒载体主要有逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒、慢病毒等,逆转录病毒存在安全性问题,因此后三种病毒是主要的病毒载体类型。在应用中,病毒载体将基因药物包裹到病毒外壳内,由于病毒感染性强,通过此途径可将基因导入靶细胞。病毒载体转染率高,因此是主流的基因递送载体,但其存在引发其他疾病的危险。
常见的非病毒载体主要有脂质体、树状大分子、阳离子聚合物、纳米载体等。与病毒载体相比,非病毒载体具有安全性高、稳定性好、可大规模生产的优势,但通常存在转染率较低的缺点。其中,纳米载体是一种新型基因递送载体,是以天然或者合成高分子聚合物为材料,利用纳米技术制造而成,具有靶向性好、透过性高等优点,成为基因递送载体研究的重点方向之一。
新思界
行业分析人士表示,在海外市场中,基因递送载体相关企业主要有英国牛津生物医药、德国Apceth Biopharma(被日本日立化学收购)、法国诺华赛、瑞士龙沙集团、美国Brammer Bio(被美国赛默飞世尔收购)、日本富士生物等;在我国市场中,基因递送载体相关企业主要有北京五加和、和元生物等,这两家企业在国内市场中处于领先地位。
受我国人口老龄化日益加剧、癌症患者不断增多等因素影响,我国政府对基因递送载体行业发展极为重视。“十四五”国家重点研发计划“纳米前沿”重点专项中提出,发展副作用低而递送、转染、治疗效率高的基因药物递送材料的制备新技术新方法。创建仿生纳米体系或工程化细胞的制备技术,制定质控标准,开展其肿瘤治疗的临床前研究和临床研究。未来,我国基因递送载体技术还将不断进步。