腺相关病毒（AAV）是一种大小约为26nm的单链DNA病毒，主要由蛋白衣壳和单链DNA基因组构成。近年来，AAV基因疗法在罕见病领域展现出良好应用前景，随着研究不断深入，AAV基因疗法在罕见眼科疾病、血友病、额颞叶痴呆、糖原贮积症、亨廷顿舞蹈病等多种适应症上均取得了一定进展。
AAV包括AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5等多个类型，独特的分子结构赋予了不同类型的AAV基因特异性地靶向不同细胞的能力，目前AAV已成为使用最广泛的病毒递送载体。相比于慢病毒载体递送技术，AAV载体具有风险小优势，相比于纳米复合材料递送技术，AAV载体的转染率高、递送靶向性优良。目前在悬浮培养体系中应用三质粒体系的瞬时转染方法是AAV载体最常用的生产方法。
根据新思界产业研究中心发布的《
2022-2027年AAV基因疗法行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示，作为基因治疗领域研究热点，目前AAV基因疗法领域已吸引了一大批药企入局，包括Spark公司、Regenxbio公司、纽福斯公司、Axovant公司、Rocket Pharmaceuticals公司、BioMarin公司、Sangamo公司、信致医药科技、至善唯新等。随着布局企业数量不断增加，AAV基因疗法市场竞争日渐加剧。
AAV基因疗法市场发展空间广阔，但目前来看，AAV基因疗法行业发展仍存在较多挑战，如AAV生产成本高、AAV生产规模小、传统AAV载体转导效率低、AAV基因载荷小等。AAV载体生产成本高是限制AAV基因疗法市场发展的主要因素之一，目前美国AAV病毒大规模生产成本平均在80万美元/人。
血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，可分为A、B两型。近年来，随着相关研究深入，AAV基因疗法在血友病临床治疗方面获得了显著的突破，Sangamo、Spark、uniQure等公司关于血友病的进展已进入临床3期。2021年，上海信致医药科技自主研发的BBM-H901注射液获得NMPA批准进入临床试验阶段。BBM-H901注射液是国内首个适用于血友病预防及治疗的AAV基因治疗药物，标志着我国AAV基因疗法开启了新篇章。
新思界
行业分析人士表示，AAV是使用最广泛的病毒递送载体，近年来，随着研究不断深入，AAV基因疗法市场发展速度加快。全球范围内，布局AAV基因疗法的企业数量较多，市场竞争相对激烈，但作为新治疗方式，目前AAV基因疗法市场中仍存在较多挑战尚未得到解决。
