CRISPR，是原核生物基因组内的一段重复序列。病毒可将自身基因整合到细菌，利用细菌进行基因复制，为清除病毒基因，细菌利用CRISPR对其进行切除，这是细菌的免疫系统。CRISPR基因编辑技术利用CRISPR系统的工作原理，使细菌对病毒基因产生记忆，当病毒再次入侵细菌时，对病毒基因进行清除。CRISPR基因编辑在治疗无药可医疾病方面具有重要意义。
世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据显示，2020年全球新发癌症病例1929万例，死亡病例996万例。全球癌症患者人数持续增长，癌症精准治疗的重要性日益突出。癌细胞的特点在于克隆速度快、可产生不同特征的细胞克隆，CRISPR可追踪癌细胞谱系变化，发现不同细胞克隆，并对免疫细胞进行工程化改造，提高其抗癌活性。总的来看，CRISPR基因编辑能够快速识别并清除病毒基因。
2012年，CRISPR基因编辑技术诞生，其功能强大，大幅提高了基因编辑的可行性，迅速获得基因编辑领域关注，研究日益深入。2020年，CRISPR基因编辑技术获得诺贝尔化学奖，之后其在医疗领域的应用研究步伐加快，2021年，多项CRISPR基因编辑疗法进入临床试验阶段，代表性药品有CTX001、EDIT-301、OTQ923、EDIT-101、PBLTT52CAR19、CRISPR-edited CCR5-ablated HSPCs等，治疗疾病涉及β-地中海贫血、镰状细胞病、先天性黑蒙症、B细胞急性淋巴细胞白血病、HIV感染等。
根据新思界产业研究中心发布的
《2022-2026年CRISPR基因编辑行业深度市场调研及投资策略建议报告》显示，预计到2025年前后，全球基因疗法市场规模有望达到千亿元，CRISPR基因编辑是一种突破性基因编辑技术，因此受到多家机构与企业的关注。在全球范围内，CRISPR基因编辑相关科研机构与企业主要有Editas Medicine、GARPHITE BIO、CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics、北京大学、博雅辑因、本岛基因、正序生物、南模生物等。
在我国，本岛基因用于治疗单纯疱疹病毒性角膜炎的BDmRAN-C01、博雅辑因用于治疗β-地中海贫血的ET-01，北京大学、307医院用于治疗HIV感染的CRISPR-edited CCR5-ablated HSPCs等CRISPR基因编辑疗法药品已经获批进入临床试验阶段。
新思界
行业分析人士表示，目前来看，全球研发问世的CRISPR基因编辑药品种类不断增多，但尚未有产品进入市场，多数处于临床试验阶段，部分处于临床前阶段。与国外相比，我国CRISPR基因编辑行业在药品研发速度、商业化发展速度等方面相差不大，未来将与国外企业争夺市场份额。
