作为一种突破性疗法，基因疗法已有数十年的研究历史，随着研究不断深入，基因疗法在眼科疾病领域展现出巨大应用潜力，眼科基因疗法受到越来越多企业的关注。眼科基因疗法具有独特优势，一方面，由于人体构造，眼睛具有免疫特权空间，其与免疫系统相对独立，更适合基因治疗；另一方面，眼科基因疗法可选择靶点多，眼科疾病多由基因缺陷造成，目前多种遗传性眼科疾病的突变已被精准识别。
根据新思界产业研究中心发布的《
2022-2027年眼科基因疗法行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示，截止到目前，全球已有十余家知名研发企业布局眼科基因疗法市场，包括艾伯维、MeiraGTx、REGENEXBIO、GenSight Biologics、安斯泰来、杨森制药、星眸生物、纽福斯、中因科技等。眼科基因疗法研发热情较高，截止至2022年5月底，全球处于临床阶段的在研眼科基因疗法管线接近40项，处于临床前开发阶段的管线多达百余项。
近年来，由于人口老龄进程加快、电子产品广泛使用，全球干眼症、青光眼、白内障、角膜损伤溃疡、年龄相关性黄斑变性等患者数量不断增长，眼科疾病临床治疗需求释放。在研眼科基因疗法适应症多集中在遗传性眼科疾病上，如色素性视网膜炎、色盲、脉络膜血症等；用于眼科基因疗法药物开发的方法主要有基因替代技术和基因编辑技术。
在递送载体上，AAV是最主要的眼科基因疗法递送载体，占比超过九成。AAV病毒载体的安全性、有效性有目共睹，但AAV病毒载体也存在局限性，如载体装载量有限、不能递送大部分IRDs致病基因等，为解决以上问题，其他递送技术不断被开发出，如脂质纳米颗粒（LNP）载体、非病毒载体等。
截止至目前，全球仅有一款眼科基因疗法药物上市，即Spark Therapeutics公司的LUXTURNA，其于2017年在美国上市，适应症为遗传性视网膜疾病（IRD）。在研发进程上，GenSight Biologics公司的Lumevoq有望成为全球第二款获批上市的眼科基因疗法药物。
新思界
行业分析人士表示，眼睛的独特结构使得眼科疾病成为基因疗法的理想适应症，受此吸引，全球布局眼科基因疗法的企业数量不断增加。眼科疾病患者数量多，且处于不断增长趋势，基因疗法的出现与技术进步，将为庞大的眼科疾病患者群体提供新治疗方案，未来随着基因技术进步，眼科基因疗法市场发展空间广阔。
