肌萎缩侧索硬化症（ALS）俗称渐冻症，是一种以脑和脊髓运动神经元的进行性退化为特征的致死性神经退行性疾病。渐冻症临床症状表现为骨骼肌无力、脊髓性肌萎缩、肌束颤动、延髓麻痹、锥体束征为等，目前渐冻症仍无法治愈，但可选用药物治疗方法延缓病情、改善患者生活质量以及延长患者生存期。
渐冻症发病机理尚不明确，遗传、毒物接触、自身免疫异常、病毒感染等均可能是致病因素。作为一种罕见病，渐冻症发病率较低，但生存率也较低，我国渐冻症患者约20万人，其中近九成患者在发病5年内死亡。为提高患者生存率及生存质量，全球渐冻症疾病研发进程较快，渐冻症药物市场也不断扩大。
根据新思界产业研究中心发布的《
2022-2026年中国渐冻症（ALS）药物行业市场行情监测及未来发展前景研究报告》显示，随着分子技术进步，渐冻症创新疗法也在不断推进中，如基因治疗、干细胞疗法等。但渐冻症药物研发难度大，目前全球仅有两款渐冻症药物获得FDA批准上市，分别为利鲁唑、依达拉奉，上市时间分别为1996年和2017年。
利鲁唑是全球首个获FDA批准用于治疗渐冻症的药物，其于1999年进入国内市场。早期渐冻症药物疗效有限、整体收益较差，为提高疗效，剂型改良成为企业关注重点，目前利鲁唑剂型有片剂、口服液、口腔膜剂，依达拉奉剂型包括注射液、口服液。
随着科技技术进步、市场需求不断释放，越来越多企业布局这一市场，包括诺华、罗氏、Amylyx、NeuroSense Therapeutics、海思科等。其中Amylyx的Albrioza是首个在ALS中显示出功能和生存改善的药物，目前加拿大卫生部已批准Albrioza有条件上市，在美国，Albrioza仍处于FDA审查中。
脊髓性肌萎缩症（SMA）通常由渐冻症引起，SMA治疗药物有助于缓解渐冻症病情。在国内，SMA治疗药物有Spinraza、Zolgensma、Evrysdi等，Zolgensma属于高价药，临床价格高达1300万元，Spinraza临床价格约70万。Spinraza属于基因治疗药，2021年，国家医保政策逐步实施，使得Spinraza价格从70万下降至3万。
新思界
行业分析人士表示，作为一种罕见病，渐冻症发病率较低，但患者生存率也较低，由于发病机理尚不明确，目前全球尚无渐冻症特效治疗药物，相关药物以缓解病情为主。渐冻症药物研发难度大，但随着技术进步，这一市场仍吸引一大批企业入局，随着研究不断深入，未来将有更多渐冻症相关药物获批上市。
