小干扰RNA（siRNA）又称为短干扰RNA，是一个长20到25个核苷酸的双股RNA，由Dicer加工而成。在生物体中，siRNA主要参与RNA干扰（RNAi）现象，其所引起的基因沉默，可特异性引发靶mRNA降解，抑制基因表达。
RNA疗法是目前最具发展前景的新型疗法之一，2021-2026年，全球RNA疗法市场年均复合增长率将达到30%以上，并于2026年达到110亿美元的市场规模。siRNA疗法是RNA疗法细分市场，其将随着RNA疗法市场发展而扩大。
作为小核酸药物研发热点，siRNA疗法具有合成方便､靶点众多、不良反应可控、简单高效、成本低、基因沉默效率高等优势。siRNA够靶向AAT、APOC3、HTT、DMPK等多种小分子和单抗无法成药的靶点，为不可成药”靶点提供新机会，近年来，随着技术进步，siRNA疗法研发进程较快。
siRNA疗法开发潜力巨大，截止到目前，全球siRNA疗法上市药物有5款，分别为Alnylam公司的patisiran、givosiran、lumasiran、inclisiran、vutrisiran，其中inclisiran由Alnylam公司和诺华共同开发。vutrisiran是全球第五款上市的siRNA药物，于2022年6月上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN）。
根据新思界产业研究中心发布的《
2022-2027年小干扰RNA（siRNA）疗法行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示，siRNA疗法市场集中度高，Alnylam处于垄断地位。2021年，Alnylam在全球净收入达到6.6亿美元以上，2022年1-3月，Alnylam全球净收入约1.9亿美元，同比增长38.0%。
siRNA疗法适应症广泛，近年来，随着技术进步，siRNA疗法适应症逐渐从罕见病、基因疾病、肿瘤、代谢遗传病等向普通疾病领域扩展，如高脂血症、乙型肝炎、干眼症、视神经萎缩等。
siRNA疗法研发难度大，默沙东、罗氏、辉瑞等企业被迫退出市场。siRNA疗法在研项目多处于临床和临床前研究阶段，目前全球从事siRNA疗法研发的企业有Alnylam、赛诺菲、再生元、杨森制药、苏州瑞博生物、圣诺制药、舶望制药、西安荣清畅等。由于研发基础薄弱、产业链布局不完善，目前我国尚无siRNA药物上市。
新思界
行业分析人士表示，作为新型疗法之一，siRNA疗法开发难度大，目前全球仅有5款上市药物，其中Alnylam处于垄断地位。近年来，siRNA疗法凭借其特异性、高效性受到越来越多的市场关注，随着技术进步、研究深入，未来将会有更多的siRNA药物获批上市，进而为更多患者带来新治疗选择。
