IDH突变是组织癌变原因之一，其与急性骨髓性白血病、软骨肉瘤、胆管癌、神经胶质瘤等多种肿瘤的发生、转移、预后关系密切。IDH抑制剂可通过作用肿瘤细胞中的IDH突变位点，减少体内致癌代谢物2HG，诱导组蛋白去甲基化，进而达到抑制肿瘤的目的。根据作用靶点不同，IDH抑制剂可分为IDH1抑制剂、IDH2抑制剂、IDH1/IDH2抑制剂三种。
异柠檬酸脱氢酶（IDH）是一种重要的氧化还原酶。IDH在肝脏、骨骼肌、肾脏等组织器官中分布广泛，可参与细胞能量代谢、氮代谢等，在三羧酸循环中，IDH可催化异柠檬酸氧化脱羧生成α-酮戊二酸剂CO2。IDH分为IDH1、IDH2以及IDH3三种亚型，其中IDH1位于细胞质和过氧化物酶体中，IDH2以及IDH3存在于线粒体中。
根据新思界产业研究中心发布的《
2023-2027年IDH抑制剂行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示，IDH抑制剂全球研发热情较高，布局企业不断增加，包括BMS、诺华、Agios Pharmaceuticals、百时美施贵宝、礼来、拜耳等海外企业，以及葆元医药、基石药业、华润三九、基石药业、正大天晴、海和药业等国内企业。整体来看，国内企业IDH抑制剂研发进度落后于国外企业，但差距在不断缩小。
急性髓系白血病（AML）是常见白血病类型之一，我国人口基数庞大，AML新发病例达5万例/年，且随着人口老龄化进程加快，AML新发病例将持续增长。IDH抑制剂在AML临床治疗中表现出了良好的安全性、有效性，是抗肿瘤药物研发热门方向。目前全球在研IDH抑制剂数量较多，其中IDH1抑制剂在研管线达20余条，包括DS-1001、olutasidenib、HH2301、HMPL-306等。
IDH抑制剂研发难度大，目前已上市药物较少，主要包括IDH1抑制剂艾伏尼布、IDH2抑制剂恩西地平，其中恩西地平是首个上市的致癌代谢物合成抑制剂，用于治疗IDH2突变的、复发性或难治性AML。艾伏尼布于2018年7月获得FDA批准上市，2020年，被写入2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》，2022年1月获批进入中国市场，用于治疗携带IDH1易感突变的R/RAML成人患者。
新思界
行业分析人士表示，IDH与多种肿瘤的发生、转移、预后关系密切，是目前抗肿瘤药物研发热门靶点之一，随着布局企业不断增加，IDH抑制剂研发进程加快。我国人口基数庞大，在人口老龄化背景下，肿瘤临床治疗需求迫切，IDH抑制剂作为潜力抗肿瘤药物，市场发展空间广阔。
