囊性纤维化（CF）是由编码囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）的基因发生突变，导致CFTR蛋白缺陷或缺失而引起的一种遗传性外分泌腺疾病，主要表现为胰腺、肝脏、肾脏、肺部、鼻窦、汗腺、胰腺等器官的囊性病变和纤维化，严重时会导致器官功能衰竭。
囊性纤维化致病是一种罕见病，多发于白种人群，多在儿童及青少年时期发病，目前全球囊性纤维化患者数量已超7万人。从区域分布来看，囊性纤维化发病率最高的地区为欧洲、北美、澳大利亚，中东、美洲、亚洲地区该疾病发病率相对较低。
根据新思界产业研究中心发布的
《2023-2028年囊性纤维化（CF）药物行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示，囊性纤维化可通过药物治疗、手术治疗、生活调整等方式进行治疗。其中药物治疗是囊性纤维化的主要治疗方式。囊性纤维化主要影响的器官是肺部，黏液阻塞呼吸道，使其容易感染和发炎。因此，目前药物治疗囊性纤维化的主要目的为防止感染，减少肺部分泌液量和黏稠程度，为实现这一目的，常使用支气管扩张剂、抗生素、口服消化酶、CFTR调节剂等药物进行治疗。
其中CFTR调节剂（囊性纤维化跨膜电导调节剂）是目前有效矫正囊性纤维化的关键药物之一。囊性纤维化患者最常携带的基因突变为CFTR第508位的苯丙氨酸缺失（Δ508），该突变会引起严重的蛋白运输缺陷从而导致CFTR在胞内滞留和提前降解。基于此，CFTR调节剂应运而生，可用于逆转突变危害，更有效的治疗囊性纤维化。
目前市面上已开发的CFTR调节剂主要有两大类，分别为矫正剂（增加细胞膜表面CFTR丰度）与增效剂（增强细胞膜上CFTR功能），具体产品包括I型矫正剂lumacaftor（VX-809）与tezacaftor（VX-661）、III型elexacaftor（VX-445）、矫正剂增效剂ivacaftor（VX-770）等。其中ivacaftor、tezacaftor、elexacaftor三种药物合并使用的三联疗法是目前治疗囊性纤维化最先进的药物治疗手段，市场存在较大发展前景。
新思界
行业分析人士表示，全球范围内，布局囊性纤维化药物市场的企业主要有福泰制药（Vertex）、艾伯维（AbbVie）、艾尔建（Allergan）、凯西制药（Chiesi Farmaceutici SpA）、吉利德（Gilead）等。其中福泰制药是目前全球囊性纤维化药物市场龙头企业，其三联疗法Trikafta/Kaftrio在2023年一季度收入超过40亿美元。
