多能干细胞具有自我更新、自我复制能力，在一定条件下可分化成多种APSC多能细胞，如功能性神经元、视网膜色素上皮、神经祖细胞、角膜上皮细胞等，用于各种疾病的治疗。多能干细胞药物是通过生物技术、化学技术、定向诱导或基因修饰等方式将多能干细胞转化为可用于治疗的药物。
干细胞技术是生物技术领域的前沿技术，也是医学界公认未来攻克疾病的主流医学手段。近年来，随着技术突破，以干细胞技术为核心的再生医学市场发展迅速，2017-2022年，我国再生医学市场年均复合增长率超过30%，2022年市场规模超过330亿元。干细胞市场发展迅速，目前全球已有近20款干细胞药物上市。
干细胞可分为全能干细胞、多能干细胞、成体干细胞等，其中成体干细胞是治疗类干细胞药物主要来源。但由于成体干细胞分化增殖能力有限，成体干细胞产品难以规模化生产，且生产工艺、质量标准难以统一。相比之下，多能干细胞在增殖速度、复制能力、分化潜能等方面具有明显优势，有望实现标准化、规模化药物生产。基于此，近年来，多能干细胞药物研究热情不断升高。
根据新思界产业研究中心发布的《
2023-2028年多能干细胞药物行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示，多能干细胞分为人胚干细胞（ESC）、诱导多能干细胞（iPSC）等类型。目前全球多能干细胞药物研发多处于早期阶段，适应症涉及到半月板损伤、脊髓损伤、帕金森、多发性硬化症、实体瘤、心力衰竭、黄斑部病变等，在研企业有BlueRock、Vertex Pharmaceuticals、Fate Therapeutics、泽辉生物、意胜生物、睿健医药等。
从国内市场来看，泽辉生物是国内领先的多能干细胞药物研发与生产企业，在ESC、iPSC两个领域均有布局，旗下药物CAStem细胞注射液是由临床级人胚干细胞分化而来，主要成分为M类细胞，适应症为呼吸系统疾病（IND获批）、半月板损伤（Phase 2）；意胜生物专注于由多能干细胞衍生的胰岛细胞疗法，药物管线“ESN5800”路线核心技术指标达到国际顶尖水平；2022年，睿健医药提交的“人源多巴胺能前体细胞注射液”临床试验申请（IND）成功受理，睿健医药因此成为国内首家在帕金森领域多能干细胞衍生药物临床申请获得受理的生物医药公司，在国际市场上仅次于BlueRock。新思界
行业分析人士表示，我国多能干细胞药物研发进程正不断加快，与国际先进水平的差距将持续缩小。
