原位转分化技术是诱导性多能干细胞（iPSC）技术上迭代发展起来的新一代细胞重编程技术。
基因疗法是目前全球各大药企重点布局方向，全球处于临床前阶段的基因疗法药物已达到1110项以上，适应症包括神经系统疾病、眼科疾病、代谢疾病、肿瘤、骨骼肌肉疾病等，其中神经系统疾病占比最高，达18.5%左右。神经系统疾病包括阿尔茨海默病、脑中风、帕金森病、抑郁症、精神分裂症、自闭症等。
神经元的再生修复是神经系统疾病治愈的关键。胚胎干细胞移植是解决神经元再生问题的主要方案，但该方案存在免疫排斥风险。原位转分化技术为神经元再生提供了新思路，与胚胎干细胞移植相比，具有成本较低、步骤少、可避免免疫排斥反应、减少伦理风险等诸多优势，近年来，随着基因疗法市场发展，原位转分化技术市场关注度日益提升。
根据新思界产业研究中心发布的《
2024-2029年原位转分化技术行业风险投资态势及投融资策略指引报告》显示，近年来，全球布局原位转分化技术的企业在不断增加，从国内市场来看，纽伦捷生物、神曦生物、鲸奇生物等企业为代表性企业。原位转分化技术是基因疗法重要发展方向，目前原位转分化技术尚处于研发早期阶段，随着技术突破，未来3-5年，该技术将会进入更多的临床试验。
纽伦捷生物的细胞原位转分化技术具有自主知识产权，围绕该技术，纽伦捷生物建立了病毒及非病毒载体设计、转分化因子筛选、体内外药效学方法开发等新型基因治疗药物关键研发平台。2023年12月，纽伦捷生物完成了数千万元Pre-A轮融资，投资方包括上海科技创业、武汉百赢、上海司南园科等。
神曦生物是少数专注于神经再生的企业之一，原位神经再生技术平台处于全球领先水平，原位转分化技术已应用到多种神经系统疾病，具有安全、可大规模生产优势。2023年5月，神曦生物完成了超亿元人民币的Pre-A+轮融资，融资将用于原位神经再生技术的临床转化。
新思界
行业分析人士表示，神经元的再生修复是神经系统疾病治愈的关键，原位转分化技术为神经元再生提供了新途径，在神经系统疾病治疗领域应用前景广阔。目前原位转分化技术尚处于研发早期阶段，但基于其前景，市场布局企业不断增加，在相关企业积极布局下，原位转分化技术临床转化进程将加快。
