光遗传学又称为光基因工程，是通过遗传方法将外源光敏蛋白靶向导入目标神经元上，用不同波长及强度的光源刺激光敏蛋白，调控神经元的活性，进而控制细胞乃至动物生理活动和行为的一种光控细胞新技术。
光遗传学技术整合了光学、遗传学、基因工程、细胞生物学、分子生物学等多学科技术，在神经科学、行为科学、生物医学、临床医学等领域应用广泛。与电生理刺激、药理学刺激相比，光遗传学具有灵敏性高、特异性强、毒性低、快速精确、高度可逆、时空分辨率高等特点。
光遗传学主要由光敏蛋白、光敏蛋白运载体、光刺激系统三大部分组成，其中光敏蛋白是光遗传学技术的关键组成部分，典型光敏蛋白主要有视紫红质通道蛋白2（ChR2）、嗜盐菌紫质（NpHR）、光激活G蛋白偶联受体（OptoXR）等。光敏蛋白运载体主要有病毒、转基因动物两种，腺病毒、慢病毒为常用病毒运载体。光刺激系统涉及到卤素光源、氙气光源、微小发光二极管、激光等。
根据新思界产业研究中心发布的《
2024-2029年光遗传学（光基因工程）行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示，光遗传学在色素性视网膜炎、老年性黄斑变性（AMD）、青光眼、脑卒中、帕金森、阿尔兹海默症（AD）、癫痫、心脏疾病治疗领域具有广阔前景。神经内科疾病是光遗传学研究最多的适应症，视网膜疾病是光遗传学研究和应用进展较快的适应症，目前已进入人体临床试验。在人口老龄化背景下，视网膜疾病、神经内科疾病发病率呈增长趋势，光遗传学作为新治疗方式，应用前景广阔。
近年来，全球布局光遗传学视网膜基因疗法的企业和在研管线数量呈增加趋势，研究企业包括美国Bionic Sight公司（BS01）、美国Nanoscope Therapeutics公司（vMCO-010）、法国GenSight Biologics公司（GS030）、爱尔兰Allergan公司（RST-001）、Ray Therapeutics（RTx-015）等。目前我国布局光遗传学基因疗法的企业较少，包括北京健达九州、星明优健等。
新思界
行业分析人士表示，光遗传学技术具有灵敏性高、特异性强、精准等特点，近十年来，全球光遗传学领域发展迅速，基于光遗传学技术也产生了大量工具和应用。目前视网膜疾病、神经内科是光遗传学基因疗法主要适应症，未来随着研究深入，光遗传学基因疗法有望向肿瘤、止痛等适应症进一步扩展。
