靶向RNA小分子药物又称小分子靶向RNA药物，是指以RNA为药物靶点的小分子药物。目前蛋白质是大部分小分子药物的靶点，但在药物研发中，超八成已知疾病相关蛋白无法通过传统方法进行靶向干预，靶向蛋白小分子药物面临着“不可成药”难题。RNA处于蛋白质的上游，靶向RNA可直接调节蛋白质翻译，解决蛋白“不可成药”难题。
目前靶向RNA的药物分为核酸药物和小分子药物两大类，其中核酸药物如RNA疫苗、saRNA、siRNA等已有多家企业布局，但其存在生产及质控难度大、载体有细胞毒性风险、递送系统组织选择有限等问题。相比于核酸药物，靶向RNA小分子药物具有成药性较好、给药便利、成本低、免疫原性低、生物利用度高等优势，市场关注度正不断提高。
靶向RNA小分子药物作用机制分为通过抑制miRNA加工或抑制转录实现对转录翻译的调控（bind to inhibit）、小分子通过调节可变剪接发挥作用（bind to modulate splicing）、小分子通过靶向降解发挥作用（bind to targeted degradation）三类。根据靶向RNA结构不同，靶向RNA小分子药物分为多个密集螺旋结构、不规则的二级结构、三联体重复序列三大类，其中多个密集螺旋结构占主导地位。
根据新思界产业研究中心发布的《
2024-2029年靶向RNA小分子药物行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示，靶向RNA小分子药物应用前景巨大，潜在适应症涉及到脊髓性肌萎缩症（SMA）、腓骨肌萎缩症（CMT）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、额颢叶痴呆（FTD）、1型肌强直性营养不良（DM1）、亨廷顿症等。在人口老龄化背景下，癌症、神经系统疾病患者规模正不断扩大，临床治疗需求将快速释放，靶向RNA小分子药物商业化空间广阔。
靶向RNA小分子药物开发流程包括筛选靶向RNA的小分子、靶点验证、先导化合物的优化三个主要环节。受市场前景吸引，全球靶向RNA小分子药物市场吸引了一批企业布局，包括罗氏、诺华、Biogen公司、百时美施贵宝公司、Skyhawk Therapeutic公司、ReviR Therapeutics（溪砾科技）、英国Storm Therapeutics公司、Rbometrix公司等。
新思界
行业分析人士表示，相比蛋白靶点，RNA靶点更具潜力，相比于核酸药物，靶向RNA小分子药物在成药性、生产成本、给药途径等方面具有一定优势，未来应用前景和商业化空间广阔。全球靶向RNA小分子药物研发热情较高，尤其在欧美地区，但整体来看，目前全球向RNA小分子药物场仍处于早期探索阶段，产业化开发还面临着诸多挑战。
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