IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）是一种在三羧酸循环中发挥关键作用的代谢酶，负责催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。当IDH1发生突变时，其酶活性发生转变，将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸，后者通过竞争性抑制多种α-酮戊二酸依赖性双加氧酶，最终导致DNA或组蛋白的过度甲基化，进而诱发急性髓系白血病、胶质瘤、软骨肉瘤等多种恶性肿瘤。IDH1抑制剂正是通过阻断这一异常代谢通路，抑制致癌代谢物生成，恢复细胞正常的分化与凋亡过程。
从已上市产品来看，全球范围内已有多个IDH1抑制剂获批用于临床。Ivosidenib作为首个获得FDA批准用于IDH1突变AML和胆管癌治疗的小分子抑制剂，在III期ClarIDHy研究中显著延长了经治IDH1突变晚期或转移性胆管癌患者的无进展生存期。Olutasidenib于2022年12月获FDA批准用于复发/难治性IDH1突变AML。在胶质瘤领域，Vorasidenib作为能够穿透血脑屏障的IDH1/2双重抑制剂，III期INDIGO研究显示其将肿瘤进展时间从11.1个月延长至27.1个月，并于2025年9月获欧盟委员会批准用于治疗IDH突变型2级胶质瘤。
在中国市场，IDH1抑制剂的研发进程近年来取得重要突破。2026年3月12日，中国生物制药旗下子公司正大天晴自主研发的国家1类创新药TQB3454，在治疗伴IDH1突变的晚期胆道癌III期临床研究中取得阳性结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，期中分析显示TQB3454在无进展生存期和总生存期两项主要终点上均达到预设优效界值，安全性良好。这一成果使TQB3454成为全球第二个、国内首个在胆道癌领域取得III期临床成功的IDH1抑制剂。公司已与国家药监局药品审评中心沟通并获得书面同意。
根据新思界产业研究中心发布的
《2026年中国IDH1抑制剂市场专项调研及企业“十五五规划”建议报告》显示，全球IDH1抑制剂市场的主要参与者包括Agios Pharmaceuticals、百时美施贵宝、Servier等跨国药企，以及中国生物制药等国内创新药企。随着国产IDH1抑制剂TQB3454临近上市申报，以及Safusidenib等新一代抑制剂管线进入III期临床，IDH1抑制剂领域的市场格局有望迎来新一轮重塑。
新思界
行业分析人士表示，当前IDH1抑制剂已从AML单一适应症拓展至胆管癌、胶质瘤等多个实体瘤领域，全球市场规模持续扩大。在中国，伴随正大天晴TQB3454III期临床成功并即将递交上市申请，国产IDH1抑制剂正加速填补临床空白。未来，联合治疗策略的探索以及新一代高脑穿透性抑制剂的研发，将成为推动IDH1抑制剂市场进一步扩容的重要方向。
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