小分子靶向药是通过化学合成、以肿瘤细胞的特异性突变作为靶点的药物。小分子靶向药是癌症的靶向治疗手段之一，与传统化学治疗药物相比，小分子靶向药特异性更强、安全性更好、副作用更低。小分子靶向药适用于白血病、肺癌、胰腺癌、淋巴瘤等疾病的治疗，近年来，得益于研究水平提升、需求释放，我国小分子靶向药市场发展迅速。
诺华的Imatinib是全球首个获批上市的小分子靶向药，于2001年获批上市，其上市开启了小分子靶向药时代。2005年，阿斯利康的吉非替尼在国内获批上市，自此以来，国内小分子靶向药市场一直由辉瑞、诺华、拜耳、罗氏、阿斯利康等国外企业占据，直至2011年，贝达药业的凯美纳上市，才打破这一局面。
在发展初期，多数小分子靶向药不在医保范围内，由于价格昂贵，小分子靶向药市场发展缓慢，但随着国内医疗水平提升、医保覆盖扩大，越来越多的小分子靶向药获批上市，同时国内企业也开始崭露头角，如恒瑞医药、苏州特瑞药业、贝达药业、江苏豪森药业、正大天晴、齐鲁制药等。
根据新思界产业研究中心发布的《
2022-2027年中国小分子靶向药行业市场深度调研及发展前景预测报告》显示，2021年，全球小分子靶向创新药市场规模在17.8百亿美元左右，在全球范围内，小分子靶向创新药市场主要分布在美国、欧洲、中国等地区，其中2021年中国小分子靶向创新药市场约3.6百亿美元。
小分子靶向药可分为激酶抑制剂、表观遗传抑制剂和蛋白酶体类抑制剂三类，其中激酶抑制剂是市场主流产品，占上市小分子创新药的八成以上。激酶抑制剂细分产品包括EGFR抑制剂、BTK抑制剂、JAK抑制剂以及CDK4/6抑制剂等；表观遗传抑制剂获批临床和上市药物少，但其存在一定潜力靶点，如EZH2、HDAC、IDH1/2等，未来表观遗传抑制剂或将成为小分子靶向创新药研发方向；蛋白酶体类抑制剂细分产品主要为PARP抑制剂，全球已有6款PARP抑制剂获批上市，国内上市4款PARP抑制剂均已进入国家医保目录。
新思界
行业分析人士表示，小分子靶向药是癌症的靶向治疗手段之一，我国人口基数庞大，国内肿瘤新发数量位居全球首位，小分子靶向药市场发展空间广阔。我国小分子靶向药行业起步晚，但随着医保覆盖范围扩大、居民医疗支付能力提升，小分子靶向药市场发展加速，同时随着研究不断深入，未来将会有更多小分子靶向创新药进入市场。
