基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。根据基因导入人体方式不同，基因治疗可分为体外基因疗法、体内基因疗法，其中体内基因治疗是将外源基因（或基因编辑工具）通过适当的载体直接导入人体发挥治疗作用。
根据新思界产业研究中心发布的《
2022-2027年体内基因疗法行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示，基因疗法是目前全球各大药企重点布局方向，预计2026年，全球基因治疗市场规模将达到340亿美元。作为基因治疗的一种方式，近年来，随着基因治疗市场发展，体内基因治疗市场布局企业不断增加，包括武汉纽福斯生物、上海天泽云泰、Spark Therapeutics（现已被诺华收购）、辉瑞、拜耳等。
随着研究不断深入，体内基因治疗适应症日渐扩展，涉及到眼科疾病、罕见病、代谢疾病、肿瘤、血友病等。Spark Therapeutics的Luxturna是全球首个体内基因疗法，于2017年在美国上市，用于治疗由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病（IRD），如视网膜色素变性（RP）、Leber先天性黑蒙2型（LCA2）。
目前体内基因疗法时代已然到来，随着技术进步，体内基因疗法递送方式也日渐丰富，包括腺相关病毒（AAV）递送、慢病毒递送、腺病毒（Ad）递送、脂质纳米颗粒（LNP）递送、病毒样粒子（VLP）递送等，其中腺相关病毒是一种25nm无包膜病毒，由60个病毒蛋白VP1、VP2、VP3拷贝组成，腺相关病毒具有良好的安全性、生物相容性、特异靶向性，是目前最流行的病毒载体。
体内基因疗法与体外基因疗法在基因载体类型/设计、载体靶向性需求、产品类型、产品纯度/杂质控制水平、起始物料管理、质量风险等方面具有一定差异性，为规范和指导体内基因治疗产品的研发、生产与注册，国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月发布了《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》。
新思界
行业分析人士表示，体内基因疗法适应症广泛，近年来，随着技术进步，体内基因疗法研发进程加快，布局企业数量不断增加。目前体内基因疗法时代已到来，相关技术进步、布局企业增加、递送方式多元化发展、生产/研发标准规范等因素将助推体内基因疗法市场进一步发展。
