为解决儿科人群急需用药问题，进一步鼓励研制儿科用药，最大程度利用已有数据，减少不必要的儿科研究，通过数据外推完善和丰富说明书中儿科人群用药信息，指导临床用药，国家食品药品监督管理总局组织制定了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》。
在技术层面，外推的方法已广泛应用于药物开发领域，如体外实验或动物试验数据外推至人体试验，以确定人体首次剂量及预测有效剂量；健康志愿者药代动力学数据外推至患者人群；相同机制药物或类似机制药物之间药效学数据外推等。数据外推通常是指：通过科学的研究方法，将已知人群的研究信息和结论，扩展到未知人群（目标人群）从而减少在未知人群中开展不必要的研究。本指导原则中的数据外推是指：通过科学的研究方法，将已知中国成人的研究信息和结论，扩展到未知的儿科人群（目标人群）从而减少在未知儿科人群开展不必要的研究。
目前，全球儿科人群药物超说明书使用现象普遍，我国也不例外。其主要原因包括在儿科患者开展临床试验存在的特有伦理挑战（如安慰剂的使用）、实际操作困难（如疗效评估、研究中需要为患儿提供特殊保护）、生长/发育显著差异等，使得开展儿科人群药物临床试验的难度远远大于成人。基于上述原因，难以通过大规模确证性临床试验获得患儿的研究数据，支持其用于每个特定年龄阶段的安全性和有效性。从伦理学考虑，采用新技术和建立新方法，减少不必要的儿科人群药物临床试验，有利于儿科人群的痛苦小化。因此，最大程度利用已有数据，尽可能减少儿科人群药物临床试验受试者数量，通过数据外推来完善和丰富儿科人群用药信息，指导临床用药，是提高保证患儿用药安全有效的最有效途径之一。
根据新思界发布的
《2017-2021年中国儿童用药行业市场供需现状及发展趋势预测报告》，报告显示①各级医疗机构门诊超说明书用药发生率：初级医疗机构19．5％（IQR13．5％，24．5％），三级医疗机构26．0％（IQR24．0％，35．0％）；②各研究一致报告新生儿、婴儿或青少年超说明书用药发生率最高，年龄居中的普通儿童最低；③半数以上研究将呼吸系统用药、全身用抗感染药、感觉器官和皮肤用药列为超说明书使用频率前5位；④有“无儿童用药信息”的超说明书用药分类的研究提示该类超说明书用药发生率最高，无该分类的研究提示超年龄用药发生率最高。
门诊儿童超说明书用药现象普遍存在，三级医疗机构发生率可能高于初级医疗机构，新生儿、婴儿和青少年可能高于其他年龄组儿童；住院儿童超说明书用药发生率可能高于门诊；呼吸系统用药、全身用抗感染药、感觉器官和皮肤用药的超说明书使用常见；“无儿童用药信息”的超说明书用药和超年龄用药较常见。
新思界
行业研究人士表示，目前情况下超说明书用药在临床治疗中是必然存在的，尤其是儿童疾病的治疗过程中，超说明书用药现象很是普遍。一方面，它在临床治疗活动中发挥着很大的积极作用，另一方面，应避免超说明书用药发生的药物不良反应及不良事件。以治疗患儿疾病为目的，有可靠的科学理论和合理的医学证据，并得到患者同意的超说明书用药，是应得到支持的，这也是医学科学发展的过程。此外，《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》通告的发布，有利于建立健全医疗机构规章制度，保证患者利益，合理合法规避医疗行业执业风险，避免和减少医疗纠纷，改善医患关系，促进医药行业健康发展。
