癌症，亦称恶性肿瘤，为由控制细胞生长增殖机制失常而引起的疾病。癌细胞除了生长失控外，还会局部侵入周遭正常组织甚至经由体内循环系统或淋巴系统转移到身体其他部分。癌症是一大类恶性肿瘤的统称。癌细胞的特点是无限制、无止境地增生，使患者体内的营养物质被大量消耗，癌细胞释放出多种毒素，使人体产生一系列症状；癌细胞还可转移到全身各处生长繁殖，导致人体消瘦、无力、贫血、食欲不振、发热以及严重的脏器功能受损等等。
2015年全球范围内新增癌症病例1410万，820万人死于癌症，预计未来20年新发病例数将增加70%。由于人口老龄化、不良生活习惯、环境污染和传统手段治愈率较低等因素，我国已成为癌症发病和死亡大国。根据新思界产业研究中心发布的
《2017-2021年中国肿瘤用药O2O市场现状及行业投资分析报告》显示，2015年我国估计有429.2万个癌症新发病例，相当于平均每天会增加1万2千名癌症新诊断病例。同时，2015年癌症死亡病例为281.4万，平均下来每天超过7500人死于癌症。其中肺癌和胃癌高居发病和死亡前两位。由于诊断不及时和缺乏个体化的治疗方案，癌症治疗的无效率高达75%。2015年美国和中国相继提出精准医疗计划，攻克癌症已成为该计划的重点关注问题。
今天使用的所有癌症治疗几乎都会损害正常细胞，导致与癌症治疗相关的毒副作用。研究人员设计了一种对癌细胞的策略，同时保护正常细胞。该策略利用了允许细胞形成肿瘤的过程例如肿瘤抑制基因NF1的丧失或突变的过程也暴露了在正常细胞中不存在的肿瘤细胞的脆弱性。
肿瘤抑制因子的突变，NF1或NF1蛋白的损失是包括成胶质细胞瘤（GBM）在内的侵袭性神经系统癌症的可能原因，并且在其他散发性癌症中也观察到。研究人员开发并进行了一个新的合成杀伤屏幕，发现靶向转基因酵母缺乏NF1的分子。酵母独特地适合高通量药物筛选，因为途径是保守的。因此，该团队可以筛选出数千种类似药物的化合物，用于杀死NF1缺陷型细胞，同时保护野生型（正常）细胞。被观察到具有这种特定突变致死的主要候选者之一称为Y100。Y100治疗破坏肿瘤细胞的生长，并诱导造成NF1缺陷型癌细胞死亡的超氧化物的形成。
Y100可以利用缺乏NF1缺陷型细胞的这种脆弱性，这种突变导致细胞变得恶性，包括肿瘤抑制因子NF1的丧失，导致细胞代谢，这使得它们对称为氧化应激的过程特别敏感。该团队假设使用Y100和具有相关作用机制的分子代表靶向NF1缺陷型细胞的可行治疗策略。
新思界
医药行业分析人士表示，虽然此项研究成功是药物研发的前期发现，但是通过这些发现研究人员将确定治疗由NF1损失（包括GBM）驱动的侵袭性神经系统癌症的新靶点和治疗线索，未来有望研发出有效且不影响健康的癌症治疗药物。
