对进入快速通道的药物，FDA将进行早期介入，就哪些试验该做哪些试验可以不做等内容提出指导意见，以达到让该产品在研发过程中少走弯路，加快整个研发过程的效果。另外，药企还可分阶段递交申报资料，而不需要一次性递交全部材料才进行审评。FDA的快速通道项目旨在加速治疗严重疾病并填补未满足医疗需求的创新药物的开发及审查。获得快速通道地位的药物，将有资格与FDA进行更频繁的互动、优先审查以及滚动审查生物制品许可申请（BLA）。
纳米抗体研发领域的全球绝对领导者Ablynx公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予纳米抗体caplacizumab快速通道资格，该药是一种首创的抗血管性血友病因子（vWF）纳米抗体，开发用于获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的治疗。
获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）是由于超大血管性血友病因子上多聚的血小板聚集引起的。这微血管血栓引起了潜在的威胁生命的并发症，多器官缺血。aTTP是一种危及生命的、自身免疫性凝血障碍，特征是全身小血管中形成大量的血凝块，导致严重的血小板减少症、组织缺血和广泛的器官损害，尤其是大脑和心脏。每日血浆置换和免疫抑制治疗诱导缓解，但微血栓发病率和死亡率仍居高不下。
caplacizumab是一种强效选择性双价抗vWF纳米抗体，于2009年在美国和欧盟被授予孤儿药地位。caplacizumab能够阻断超大vWF多聚体与血小板的相互作用，因此，针对血小板聚集和随后发生的微小血凝块的形成和积累具有立竿见影的效果。在aTTP患者中，这种微小血凝块能导致严重的血小板减少症、组织缺血和器官功能障碍。caplacizumab的这种瞬间效应在拆解潜在疾病进程的同时，能够保护aTTP患者出现疾病临床表现。
caplacizumab治疗aTTP的疗效和安全性已在一项II期临床研究TITAN中得到证实。该研究在75例aTTP患者中开展，研究结果表明，与安慰剂相比，caplacizumab使血小板计数正常化时间显著减少了近40%；此外，在治疗期间，与安慰剂相比，caplacizumab使服药期间的病情复发显著减少了71%。这些数据证实caplacizumab治疗能够带来统计学显著和临床意义的治疗受益。与安慰剂组相比，caplacizumab治疗组发生一次或多次重大血栓事件或发生死亡的患者比例实现统计学显著和临床意义的降低。
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医药行业分析人士表示，此次FDA授予纳米抗体caplacizumab快速通道地位，加速了caplacizumab的开发与审查，倘若被批准上市，将在一定程度上满足获得性血栓性血小板减少性紫癜患者的需求。
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