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基因编辑技术横空出世 猪器官可用于人体

2017-08-15 11:16      责任编辑:薛雪    来源:www.newsijie.com    点击:
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基因编辑技术横空出世 猪器官可用于人体

  器官移植手术影响了全球数百万人的生命。以美国为例,此时此刻,正在排队等待器官移植的患者人数高达12万。然而,每年能够用于移植的器官数量非常有限,成功进行的器官移植手术仅有3万多例。据估计,在2016年,每天都有22名患者在等待器官移植的过程中死去。

  上世纪90年代,医学研究者们曾尝试解决这一问题。他们给出的策略是异种移植,即在人体内移植入动物器官。在这些动物中,猪的器官在尺寸与功能上和人体器官较为接近,因此也获得了研究人员的关注。然而,猪的基因组里含有内源性逆转录病毒(PERV)的序列,对人体有潜在的健康风险。直接将猪的器官移植入人体,可能会导致新型疾病的传播。几十年里,科学家们也一直在试图解决这个难题。

  CRISPR-Cas9基因编辑技术的横空出世,让科学家们看到了曙光。一方面,它能精准地去除猪基因组里的PERV序列,降低人体感染疾病的风险;另一方面,它甚至能减少人体对猪器官产生的强烈免疫反应。过去,这些障碍是不可逾越的,但现在,利用基因编辑技术,有望同时解决这两大问题。

  研究人员证实了这一思路的可行性,使用CRISPR-Cas9技术,这支跨国团队在猪的原代细胞系里,成功使所有的PERV序列失活。随后,他们又使用“克隆技术”(体细胞核移植技术),培育出了猪的胚胎,并将这些胚胎移植到了代孕的母猪体内。随后,他们检测了出生的小猪体内的基因组DNA和mRNA水平,证实PERV序列继续处于失活状态。换句话说,将这些猪器官移植到人体里的关键安全隐患,已经得到了成功解决。

  受克隆技术本身所限,小猪成功出生的概率只有约1%。但可喜的是,基因编辑并不会降低克隆技术的成功率。1%的概率在应用上也具有可操作性。目前,已经有37头小猪使用这个手段诞生,所有的小猪体内,PERV都处于失活状态。如果猪器官的移植安全有效,这会极大改变器官移植的面貌。

  解决了PERV带来的安全隐患后,研究人员们计划挑战下一个难题。按计划,他们将敲除猪器官内会引起人类强烈免疫反应的基因,并插入一些能预防潜在毒性的基因。

  新思界医药行业分析人士表示,解决了PERV带来的安全隐患,这项突破解决了目前世界范围内器官移植短缺问题。未来有望在两年内,实现猪器官到人体的移植。此项技术有望为大量患者提供肝脏、肾脏、肺、心脏等器官,甚至可以为糖尿病患者提供全新的胰脏,拯救无数需要器官移植的患者,给予他们新的生命。

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