基因编辑技术又称为基因组编辑或者基因组工程,是一种新兴的能够精准的对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。随着生物医疗产业的快速发展,基因编辑在临床中得到快速推广。基因编辑技术主要可分为两种,分别为重组核酸酶介导的ZFNs和TALENs,以及RNA引导的CRISPR/Cas9和相关衍生的技术。
在疾病治疗以及医疗领域,基因编辑技术目前主要被用来治疗尚无有效治疗方法、严重威胁到生命的疾病,随着全球人口老龄化,基因编辑市场需求持续攀升,行业发展前景较好。除此之外,基因编辑技术还有望治疗六千多种尚无有效治疗方法的人类遗传性疾病,因此基因编辑的研究价值较高。
根据新思界产业研究中心发布的
《2021年全球及中国基因编辑产业深度研究报告》显示,锌指核酸酶技术(ZFNs)是第一代基因编辑技术,其具有能够精准更换基因的优势,对于基因表达强度影响较小,但目前受技术专利封锁影响,尚未得到大规模应用。TALENs为第二代基因编辑技术,其毒性通常比ZFNs更小,且构建较为容易。当前针对于CRISPR/Cas研究的企业较多,目前进展最快、应用最广的为CRISPR/Cas9。CRISPR/Cas9系统设计简单,可实现多基因编辑。CRISPR/Cas9作为第三代基因编辑技术,在病毒基因组的编辑、细胞系的建立等领域得到应用,提供了简单高效的基因重组筛选方式,加速了基因工程技术的应用研究。
以上三种技术对比,ZFNs技术不占据优势,TALENs目前在临床中应用广泛,但CRISPR/Cas9技术更具有优势,其拥有系统设计简单、可实现多基因编辑的优势,是基因编辑行业发展的未来。
尽管基因编辑技术给医学界带来众多突破,但在该项技术的应用方面仍旧不成熟,在临床中出现众多挑战。在技术方面存在如何降低脱靶效应、提高核酸内切酶编辑的效率、优化递送系统等问题;在应用方面存在单基因疾病、部分细胞尚无法编辑,且治疗费用高昂的缺点。
新思界
产业分析人士表示,基因编辑技术在医疗领域应用有重大价值,能够治疗当前不能够救治的重大疾病、遗传性疾病,成为全球各国研究的重点,近几年行业发展快速。在众多基因编辑技术中,目前CRISPR/Cas9技术发展前景更好,但受制于技术研究难度较大,目前临床应用尚存在问题,预计CRISPR/Cas9细分领域发展前景广阔。