反义寡核苷酸（ASO）被定义为化学合成的寡核苷酸，通常具有15个以上核苷酸，其进入细胞后在核糖核酸酶H1的作用下通过剪辑互补配对原则，和其互补的靶向mRNA结合，从而达到抑制靶基因表达的效果。
ASO具有广泛的应用，在阻断mRNA翻译、沉默靶miRNA、核酸酶H介导降解、外显子跳跃、竞争性抑制miRNA等领域均有较好的表现，其中靶向核酸酶H介导的降解目前表现效果最佳。
受新冠肺炎疫情的影响，mRNA技术得到快速发展，全球小核酸药物市场规模也随之不断扩大，预计到2025年全球小核酸药物市场规模将达到112亿美元，而ASO药物作为其重要组成部分，市场规模也随之扩大，在2020年达到26亿美元。
当前全球中约有10款ASO药物上市，主要给药方式为皮下注射、静脉注射、玻璃体注射、髓鞘内注射，适应症有CMV视网膜炎、成人hATTR、纯合子型家族性高胆固醇血症（HOFH）罕见病、杜氏肌营养不良症（DMD）、治疗脊髓型肌萎缩症（SMA）、家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。
根据新思界产业研究中心发布的
《2021-2025年中国反义寡核苷酸药物（ASO）行业市场供需现状及发展趋势预测报告》显示，在全球中获批上市的第一款反义寡核苷酸药物是Fomivirsen，该药是由Inois和诺华合作研发的，主要用于治疗CMV疾病。但由于HAART的发展，全球中CMV病例不断减少，因此Fomivirsen药物进入停售。Nusinersen是反义寡核苷酸药物中的明星产品，主要用作罕见病，产品价格较高，但其市场需求却逐年增长，在2020年其已经在50多个国家上市，销售额已经突破20亿美元。
就市场竞争方面来看，反义寡核苷酸药物生产企业主要有lonis、Novaris、Sarepla Therapeutics、赛诺菲、Akcea、Therapeufics、百健等企业，其中Inois是反义寡核苷酸药物领域的龙头企业，在技术方面拥有绝对的优势，已经形成了较高的技术壁垒，当前已上市的反义寡核苷酸药物中，大多产自Inois，且Inois仍在积极研发，已有多款涉及多种适应症的药物处于临床阶段，我国企业在该领域布局较晚，尚未有药物实现上市。
新思界
产业分析人士表示，反义寡核苷酸作为小核酸药物中的一种，适应症范围广，随着全球各国医疗技术水平提升，以及人均收入增长，居民对于罕见病治疗需求提升，促使反义寡核苷酸药物行业快速发展。在生产方面，当前已上市的反义寡核苷酸药物种类较少，主要被Inois占据，我国尚未有本土药物上市，未来市场发展空间广阔。
