核酸药物由于兼具基因修饰和传统药物的双重优势，具有治疗效率高、特异性强、药物毒性小、应用领域广，已成为精准生物医学和肿瘤、癌症治疗的热点，近几年行业得到快速发展。核酸药物主要分为反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、核酸适配体（RNA aptamer）及信使RNA（mRNA）四大种类。
受益于核酸药物效果突出，已经获批上市的核酸药物在全球市场中备受青睐，进而推动行业发展。ASO代表性药物是Nusinersen，主要用于治疗脊髓性肌萎缩症，其在2019年在全球中销售额达到21亿美元左右。目前获批上市的两款siRNA药物市场需求也呈现增长趋势。核酸药物在全球市场中需求量持续增长，市场规模也不断扩大，自2019年达到24亿美元。在2020年受新冠疫情的推动，mRNA疫苗研发成为热门，也将推动核酸药物行业快速发展，预计到2025年全球核酸药物市场规模将达到100亿美元以上。
根据新思界产业研究中心发布的
《2021-2026年中国核酸药物行业细分市场需求及开拓机会研究报告》显示，就市场竞争方面来看，当前全球核酸药物市场主要被欧美企业占据，代表性企业有Sareptae、Ionis、Alnylam、诺华等，其中Ionis主要布局在ASO领域，目前拥有多款ASO药物，其中Nusinersen、Eteplirsen和Patisiran三款药物在全球销售状况良好，在2020年以上三款药物销售额达到30亿美元。就核酸药物销售额来看，相比于siRNA等药物，ASO药物市场规模更大。
我国罕见病病例较高，在2020年约有2千万罕见病患者，且每年新增病例达到十万以上。受限于经济条件以及医疗条件，我国罕见病治疗存在可用药少、误诊率高、确诊难等问题，严重影响到我国居民健康，因此近几年关于罕见病的治疗成为研究的热点。基因修饰在罕见病治疗中存在优势，因此核酸药物在罕见病治疗中发展空间较大，预计未来在肿瘤、杜氏肌营养不良等疾病治疗中发挥空间较大。
由于核酸药物发展前景较好，吸引众多药企布局，国内代表性企业有艾博生物、苏州瑞博、斯微生物、圣诺制药、海昶生物、中美瑞康等企业，且有舒泰神、绿叶制药等上市医药企业也在该领域积极布局，当前已有多款核酸药物处于试验阶段，预计未来几年或将迎来核酸药物上市爆发期。
新思界
产业分析人士表示，核酸药物针对罕见病、肿瘤等疾病具有优良的治疗效果，因此备受医药领域重视，近几年行业发展速度较快。核酸药物种类较多，当前ASO药物市场规模较大，但在新冠疫情带动下，mRNA药物规模快速增长，推动核酸药物市场规模不断扩大。在市场竞争方面，目前布局在核酸药物领域的企业众多，市场竞争激烈，尚未出现绝对龙头企业。
