小核酸药物是与小分子药物、抗体药物完全不同的全新药物类别，具有候选靶点丰富、研发周期短、药效持久、临床开发成功率高等优势，主要作用于细胞内的mRNA，通过基因沉默抑制靶蛋白的表达，从而实现治疗疾病的目的，是生物制药创新的战略性前沿领域。根据小核酸分子的理化性质特点，通常将小核酸药物开发为无菌注射液。小核酸药物具备巨大潜力，有望形成继小分子药物、抗体药物之后的现代新药第三次浪潮。
从政策方面来看，近年来，国内出台一系列法律、法规及行业政策支持创新药的发展，从药品研发、药品审批及药品流通等环节给予支持。生物医药行业的各项支持政策为中国小核酸药物行业的发展提供了机遇。如，《医药工业发展规划指南》明确提出重点发展RNA干扰药物等产品；《“十三五”生物产业发展规划》明确提出要加速新药创制和产业化，发展核糖核酸（RNA）干扰药物等生物治疗产品；《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录》将治疗恶性肿瘤、自身免疫性疾病、神经系统疾病等难治性疾病以及用于紧急预防和治疗感染性疾病的抗体类药物，免疫原性低、稳定性好、靶向性强、长效、生物利用度高的基因工程蛋白质药物列入战略性新兴产业重点产品和服务指导目录。
从技术方面来看，小核酸药物主要的技术难点在于递送技术、稳定化修饰和药学研究等方面。近年来，中国本土企业对标全球小核酸技术的创新前沿，建立了以递送技术、稳定化修饰为核心的自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，小核酸药物新品种不断进入市场。
根据新思界产业研究中心发布的
《2020-2025年中国小核酸药物行业细分市场需求及开拓机会研究报告》显示，竞争格局方面，目前，Sarepta、Alnylam、Ionis、夸克、Dicerna、Wave等跨国企业掌握最先进的小核酸药物核心技术和药物开发平台，涵盖了siRNA药物、ASO药物和核酸适配体药物的大部分细分领域，是全球主要的小核酸药物研发主体；瑞博生物、圣诺制药、百奥迈科、歌礼生物、吉玛基因等国内企业司通过自主研发、合作研发以及授权引进等方式推动该领域在中国的快速发展。
新思界
产业研究员表示，小核酸药物兼具基因修饰和传统药物的双重特点，重点治疗杜氏肌营养不良、肿瘤、囊性纤维化等疾病。未来，随着小核酸药物研究的不断深入，其在病毒感染性疾病以及基因遗传性疾病领域也有较大发展空间。
