酶替代疗法ERT是一种新兴的临床治疗手段，主要用于戈谢病、法布雷病、黏多糖贮积症等罕见病治疗。酶替代疗法通常通过静脉注射等方式给药，可对患者体内缺失或缺乏的特定酶形成外源性补充，并替代对应酶执行相关生理功能，由此实现临床治疗，延长患者生存期，并有效提升患者生命质量。
从酶替代疗法药物需求市场来看，北美、欧洲医疗发展水平较高，酶替代疗法药物的支付能力更强，因此也是酶替代疗法药物全球主要需求区域。而中国等发展中国家则受经济发展状况、医疗条件、科技创新水平等因素限制，酶替代疗法药物消费能力较弱，市场规模小。但近些年，随着各类遗传病症增多，戈谢病等罕见病患者人数呈增加趋势，加之由于罕见病药物研发企业及对症药品少，国内对于酶替代疗法的临床需求日益迫切，药物需求呈高速增长态势。
根据新思界产业研究中心发布的
《2021-2025年中国酶替代疗法行业发展前景及投资风险规避建议报告》，2020年，全球酶替代疗法市场规模为611.77亿元。其中，北美地区酶替代疗法市场规模为385.42亿元。欧洲酶替代疗法市场规模为195.77亿元。中国酶替代疗法行业市场规模为3.73亿元，增长率为51.5%。
从酶替代疗法企业的全球区域布局来看，酶替代疗法药物生产企业主要为国际大型制药集团。其中，伊米苷酶、Elelyso和维拉西酶α主要企业有赛诺菲、Actelion Pharms公司、辉瑞制药、Shire公司（2019年被武田制药以620亿美元收购）；庞贝病的治疗药物是阿糖苷酶α，生产企业是Genzyme公司；法布雷病的治疗药物是Fabrazyme、Replagal，生产企业是Genzyme公司、Shire公司。以上企业属Genzyme技术最为成熟、布局较早，目前在市场中占据着绝对领先的地位。2020年，Genzyme在全球酶替代疗法行业中的市场份额达到34.91%。
新思界
行业研究员表示，未来随着医药改革制度的深化和技术的进步，酶替代疗法药物价格有望下降，中国参与酶替代治疗的罕见病患者人数或将显著增加，中国酶替代疗法药物市场规模也将随之快速提升，发展前景较好。但是受制于酶替代疗法领域较高的技术壁垒，且相关药物的研发成本高，投入风险大，少有医药企业愿意投资此类药物的研发工作。因此，中国没有相关酶替代疗法制药企业，酶替代疗法药物主要是依赖进口，市场集中度较高。
