我们生活中有这样一类人群，他们可能不小心一个小擦伤就血流不止，一次摔跤导致关节疼痛甚至坏死，无预兆就出现消化道出血或者尿血，这类人常被称为“玻璃人”。其实现实中很多“玻璃人”都是血友病患者，这种疾病基本属于X连锁隐性基因缺陷病，血友病患者因为不同程度缺乏某种凝血因子或活性不足而导致凝血功能障碍。
目前多数血制品生产企业都能供应人凝血因子Ⅷ和凝血酶原复合物，部分企业也能生产高纯度的人凝血因子Ⅸ制剂。相比于来源于人血的凝血因子，来自基因工程的重组凝血因子无疑在产品来源和病毒风险性方面具有显著的优势。在重组凝血因子Ⅸ（rFⅨ）方面，目前获批的品种有限，在2013年前辉瑞的Benefix是唯一获批的重组凝血因子Ⅸ，但近几年多个产品获批，包括Shire、Bioverativ、诺和诺德、贝林和Aptevo的品种。
尽管患者有限，但由于需要长期治疗且费用高昂，使得目前全球血友病用药市场总额已经超过100亿美元，其中重组凝血因子产品NovoSeven、Kovaltry、Advate和部分血源凝血因子都已达到重磅炸弹级别行列，然而国内血友病用药市场规模还非常有限。
中国的血友病诊疗率远低于欧美，作为一种严重遗传病，血友病在全球普遍采用登记管理方式，不过与欧美普遍血友病登记人数占总人数的10/100,000以上不同，中国登记血友病人数仅为总人数的0.8/100,000，由于血友病人种间患病率并无较大差异，故相比于欧美，中国血友病患者的诊疗率尚不及10%。
为此的2017版中国血友病专家共识强调：“随着医疗保险和药品供应等条件的改善，我国已经具备在血友病患者中开展预防治疗的各种条件。建议积极开展预防治疗，以便降低我国血友病患者的致残率，提高生活质量。”
目前国内市场血友病用药主要包括针对血友病A的血源和重组凝血因子Ⅷ，针对血友病B的凝血酶原复合物（PCC）及rFⅨ，以及针对抑制物的PCC及rFⅦa。2016年国产凝血因子（均为血源凝血因子）一共供应市场98.86万瓶（按200IU/瓶测算，下同），进口凝血因子（均为重组）68.59 万瓶，PCC68.67万瓶，按产品中标价测算，市场规模约为15亿元。
随着国家对医疗投入的增加和对于罕见病的日益重视，目前部分发达地区已经逐步将血友病预防治疗（特别是儿童人群血友病预防）纳入当地慢病管理中，2017版医保调整特别关注了血友病人群的需求。2017版医保调整增加rFⅨ作为医保乙类产品，并降低对rFⅧ的医保使用限制。而在结束的医保药品价格谈判中，rFⅦa作为36个品种中降幅最低的品种以不到10%的降价幅度进入医保，使得目前国内血友病替代治疗的5个药物全部被纳入国家医保目录，此外一系列血友病在研药物都被国家药监部门列入加快审评药品目录。
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医药行业分析人士表示，国家对血友病加大重视以及对该病患者的关怀，对于血友病的重视和政策实施，中国的血友病用药市场将保持一个快速增长的态势，对比欧美，中国血友病还有未来巨大的市场潜力亟待开发。
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