2001年-2016年美国共有433个新药批准上市，其中只有133个在中国上市，占30.7%。近10年，在我国上市的29个典型新药比欧美晚5-7年。另有数据显示，1973年到1983年十年的时间，美国只有10个罕见病药物上市；在1983年的“孤儿药法案”颁布之后，从1983年到2015年有将近500个罕见病药物上市。
罕见病患者群体的治疗现状更糟糕。“孤儿药”是不少罕见病患者最后的希望，由于病因相对复杂及企业研发乏力、境外药国内上市时间漫长等因素，大多数罕见病患者无药可用。
国外罕见病创新药物进入中国时间长，而我国药物医疗器械的创新性研发又比较落后，罕见病药物既贵且缺。治疗罕见病的500多种药物中，只有110多种药物在国内上市，尽管存在较大风险，很多中国患者也只能选择代购。即便有药，还有一些患者因为药价昂贵而望药兴叹。
为此，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出了36条具体改革措施，其中包括罕见病治疗药品医疗器械一系列鼓励政策，如可附带条件批准上市等。
《意见》特别提到：“罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究。”推出一些优先审批、加快审批的措施，通过这些来降低研发成本，有利于降低新药上市价格，更好地实现药品的可及性。
尽管在创新药审评审批上出现了利好政策，但与欧美、日本相比，中国政府要让罕见病治疗可及，仍需解决多重问题。截至目前，已有包括美国、日本在内的40多个国家和地区通过罕见病药物相关法案。由于价格管理、基金资助，税务减免以及市场独占期等多重优惠政策，国外药企纷纷加大了对罕见病药物的研发与生产。因此，亟须制定我国的罕见病药物政策和管理制度，包括税收优惠政策、注册审批特殊政策、医保政策等。
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医药行业分析人士表示，《意见》只是部门的规范性文件，位阶较低，立法部门需加快后续法律的立、改、废工作，创新药的监管、审评审批才能真正做到有法可依。另外罕见病缺药问题涉及面广，政府、企业、公益界等多方合作仍需加强，才能让罕见病治疗可及。
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